CAMBRIDGE / LONDON (IT BOLTWISE) – Atavistik Bio hat kürzlich eine zusätzliche Finanzierung in Höhe von 40 Millionen US-Dollar erhalten, um die klinische Entwicklung eines neuen Medikaments zur Behandlung der seltenen Blutungsstörung HHT voranzutreiben. Diese Krankheit, die durch genetische Mutationen verursacht wird, führt zu abnormalen Blutgefäßen, die leicht reißen können. Derzeit gibt es keine von der FDA zugelassenen Therapien für HHT.
Atavistik Bio, ein Biotechnologie-Startup mit Sitz in Cambridge, Massachusetts, hat kürzlich eine zusätzliche Finanzierung in Höhe von 40 Millionen US-Dollar erhalten. Diese Mittel sollen die klinische Entwicklung eines neuen Medikaments zur Behandlung der seltenen und potenziell lebensbedrohlichen Blutungsstörung hereditäre hämorrhagische Teleangiektasie (HHT) unterstützen. Diese Krankheit wird durch genetische Mutationen verursacht, die zu abnormalen Blutgefäßen führen, die leicht reißen können.
Das Medikament ATV-1601, das von Atavistik entwickelt wird, ist ein selektiver Inhibitor des Proteins AKT1. Dieses Protein spielt eine entscheidende Rolle in Signalwegen, die das Wachstum und die Proliferation von Zellen regulieren. Während AKT-Inhibitoren bereits für die Krebsbehandlung entwickelt wurden, sind sie oft mit Nebenwirkungen verbunden, da sie auch AKT2 treffen. Atavistik hat ATV-1601 so konzipiert, dass es gezielt AKT1 hemmt, das als Haupttreiber des abnormalen Zellwachstums bei HHT gilt.
Die Entwicklung von ATV-1601 basiert auf einer Plattformtechnologie von Atavistik, die Moleküle entdeckt, die an allosterische Stellen von Proteinen binden können. Diese Technologie nutzt künstliche Intelligenz und maschinelles Lernen, um die Interaktionen zwischen Proteinen und Metaboliten zu verstehen und darauf basierend kleine Moleküle zu entwerfen. Diese innovative Herangehensweise stammt aus dem Labor von Jared Rutter, einem Biochemieprofessor an der University of Utah.
Mit der Umstellung der Entwicklung von ATV-1601 von der Krebsbehandlung auf HHT tritt Atavistik in einen kleinen Kreis von Unternehmen ein, die daran arbeiten, die erste zugelassene Therapie für diese Blutungsstörung zu entwickeln. Zu den Konkurrenten gehören Alnylam Pharmaceuticals mit einem RNA-Interferenz-Therapieansatz und Tectonic Therapeutic, das einen Antikörper entwickelt, der den APJ-Rezeptor blockiert. Diese Entwicklungen zeigen das wachsende Interesse an der Behandlung von HHT und die Vielfalt der Ansätze, die derzeit erforscht werden.
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