Isoform-spezifische Therapieidee bei SCA1: Warum der Kleinhirnbefall lokal ausfällt
TEXAS / LONDON (IT BOLTWISE) – Forschende erklären, warum SCA1 trotz ĂĽberall vorkommendem ATAXIN-1 ĂĽberwiegend Kleinhirn und Hirnstamm trifft. Der SchlĂĽssel liegt in Isoformen: Capicua existiert als CIC-Long und CIC-Short, die jeweils bevorzugt mit ATXN1 bzw. ATXN1L koppeln. In Tiermodellen zeigt der Verlust einzelner CIC-Formen sehr unterschiedliche Krankheitsbilder – von schweren Lungenproblemen bis hin zu […]
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