FMR1-Gentherapie mit AAV korrigiert Fragiles-X-Marker und Gehirnaktivität im Mausmodell
ZĂśRIC H / LONDON (IT BOLTWISE) – Eine FMR1-Gentherapie mit AAV-Vector kann im Mausmodell mehrere Fragile-X-Relevante Symptome sichtbar reduzieren: vom Risiko fataler audiogener Anfälle bis hin zur Normalisierung eines EEG-Signals, das bei Menschen mit Fragilem X als Biomarker gilt. Entscheidend ist dabei, dass die Wiederherstellung von FMRP nicht nur in frĂĽhen Entwicklungsfenstern funktioniert, sondern auch […]
Fragiles-X: EPAC2 als neuer Pharmakologie-Ansatz fĂĽr ĂĽberaktive Synapsen
LOS ANGELES / LONDON (IT BOLTWISE) – Forschende identifizieren mit EPAC2 einen neuen, pharmakologisch angreifbaren Hebel bei Fragilem-X-Syndrom. In Mausmodellen gleichen sie durch Blockade von EPAC2 gestörte Hirnaktivität und zentrale Verhaltensphänotypen aus. Besonders relevant: EPAC2 steigt offenbar ĂĽber die Hirnreifung hinweg an, was Chancen fĂĽr ältere Kinder, Jugendliche und Erwachsene eröffnet. Damit verschiebt sich der […]
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