Fragile-x

ZÜRIC H / LONDON (IT BOLTWISE) – Eine FMR1-Gentherapie mit AAV-Vector kann im Mausmodell mehrere Fragile-X-Relevante Symptome sichtbar reduzieren: vom Risiko fataler audiogener Anfälle bis hin zur Normalisierung eines EEG-Signals, das bei Menschen mit Fragilem X als Biomarker gilt. Entscheidend ist dabei, dass die Wiederherstellung von FMRP nicht nur in frühen Entwicklungsfenstern funktioniert, sondern auch […]