Nonsense

NEW YORK / LONDON (IT BOLTWISE) – Eloxx Pharmaceuticals arbeitet an Read-through-Therapien, die Nonsense-Mutationen in der Boten-RNA überlisten sollen. Der klinisch am weitesten entwickelte Kandidat ELX-02 zielt zunächst auf bestimmte Formen der Cystischen Fibrose über eine modulierte Translation ab. Nach Rückschlägen im CF-Programm verschiebt das Unternehmen den Fokus stärker auf Indikationen mit klarer genetischer Logik. […]