Eloxx Pharmaceuticals setzt auf Read-through-RNA: ELX-02 und Nonsense-Mutationen
NEW YORK / LONDON (IT BOLTWISE) – Eloxx Pharmaceuticals arbeitet an Read-through-Therapien, die Nonsense-Mutationen in der Boten-RNA ĂĽberlisten sollen. Der klinisch am weitesten entwickelte Kandidat ELX-02 zielt zunächst auf bestimmte Formen der Cystischen Fibrose ĂĽber eine modulierte Translation ab. Nach RĂĽckschlägen im CF-Programm verschiebt das Unternehmen den Fokus stärker auf Indikationen mit klarer genetischer Logik. […]
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