Rett-Syndrom: EMA empfiehlt Trofinetide als erste Therapie in der EU
LONDON (IT BOLTWISE) – Die EMA hat mit einer CHMP-Empfehlung den Weg fĂĽr Trofinetide zur Behandlung des Rett-Syndroms in der EU geebnet. Damit steht erstmals eine zielgerichtete Therapie fĂĽr eine seltene, genetische neurologische Erkrankung vor der finalen Entscheidung der EU-Kommission. Die Daten aus der Phase-3-Studie LAVENDER zeigen messbare Verbesserungen in Betreuer- und ärztlichen Einschätzungen. FĂĽr […]
Trofinetide vor EU-Zulassung: Rett-Syndrom erstmals gezielt therapierbar
EU / LONDON (IT BOLTWISE) – Der CHMP empfiehlt Trofinetide von Acadia fĂĽr das Rett-Syndrom und ebnet damit den Weg zu einer möglichen ersten spezifischen Therapie in Europa. Grundlage ist die Phase-III-Studie LAVENDER mit signifikanten Verbesserungen in patientenrelevanten Endpunkten wie RSBQ und CGI-I. Die EU-Kommission muss nun noch die formelle Marktzulassung erteilen. FĂĽr Kliniken und […]




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