LONDON (IT BOLTWISE) – Ocugen hat die Dosierungsphase seiner Phase-2/3-Studie für den Gentherapie-Kandidaten OCU410ST erfolgreich abgeschlossen. Diese Entwicklung markiert einen wichtigen Schritt in der Behandlung der Stargardt-Erkrankung, einer seltenen Netzhauterkrankung, für die es bisher keine zugelassene Therapie gibt. Die Ergebnisse der Studie könnten die Grundlage für eine zukünftige Zulassung in den USA und Europa bilden.
Ocugen hat kürzlich einen bedeutenden Fortschritt in der Entwicklung seiner Gentherapie für die Behandlung der Stargardt-Erkrankung erzielt. Die Dosierungsphase der Phase-2/3-Studie für den Kandidaten OCU410ST wurde vorzeitig abgeschlossen, was auf eine vielversprechende Entwicklung in der Behandlung dieser seltenen Netzhauterkrankung hinweist. Diese Erkrankung betrifft die Netzhaut und führt zu einem fortschreitenden Verlust des Sehvermögens, für den es derzeit keine zugelassene Behandlung gibt.
Die Studie, die unter dem Namen GARDian3 läuft, ist eine randomisierte, verblindete Multicenterstudie, an der 63 Teilnehmer teilnahmen, darunter sowohl Kinder als auch Erwachsene mit ABCA4-assoziierten Netzhauterkrankungen. Der primäre Endpunkt der Studie ist die Reduktion des Wachstums atrophischer Netzhautläsionen nach zwölf Monaten. Die Patienten in der Behandlungsgruppe erhielten eine einzelne subretinale Injektion von OCU410ST, das auf einer AAV5-Plattform basiert und das hRORA-Gen liefert.
Der Ansatz von Ocugen ist besonders bemerkenswert, da er mutationsunabhängig ist und mehrere Mechanismen der Netzhautdegeneration gleichzeitig adressiert, darunter oxidativen Stress, Entzündungen und Lipofuszin-Akkumulation. Bislang wurden keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse gemeldet, was die Sicherheit des Verfahrens unterstreicht. Die nächsten Meilensteine sind eine Interimanalyse im dritten Quartal 2026 und die geplante Einreichung eines Biologics License Application (BLA) bei der FDA Mitte 2027.
Finanziell hat sich Ocugen durch die Ausübung von Warrants rund 15 Millionen US-Dollar gesichert, was die Liquidität des Unternehmens bis ins erste Quartal 2027 sicherstellt. Diese Mittel sind entscheidend, um die geplante Interimanalyse und die BLA-Einreichung zu erreichen. Die Fortschritte von Ocugen in der Gentherapie könnten nicht nur die Behandlungsmöglichkeiten für die Stargardt-Erkrankung revolutionieren, sondern auch den Weg für weitere Anwendungen in der Netzhauttherapie ebnen.
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