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Roche setzt Gentherapie für bestimmte DMD-Patienten aus

BASEL / LONDON (IT BOLTWISE) – Der Pharmakonzern Roche hat kürzlich beschlossen, die Gentherapie Elevidys für nicht-gehfähige Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) vorübergehend auszusetzen. Diese Entscheidung folgt auf zwei tragische Todesfälle, die mit akutem Leberversagen in Verbindung gebracht wurden. Die Entscheidung von Roche, die Gentherapie Elevidys für nicht-gehfähige DMD-Patienten zu pausieren, hat in der medizinischen Gemeinschaft […]

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Sarepta stoppt Duchenne-Gentherapie nach zweitem Todesfall

LONDON (IT BOLTWISE) – Die jüngsten Entwicklungen bei der Gentherapie für Duchenne-Muskeldystrophie werfen erneut Fragen zur Patientensicherheit auf. Sarepta Therapeutics hat nach dem zweiten Todesfall eines Patienten die Auslieferung ihrer Gentherapie Elevidys gestoppt. Die Gentherapie Elevidys von Sarepta Therapeutics, die zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie eingesetzt wird, steht erneut im Fokus der Diskussionen um Patientensicherheit. Nachdem […]

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uniQure strebt mit AMT-130 nach Durchbruch in der Huntington-Therapie

MASSACHUSETTS / LONDON (IT BOLTWISE) – Die Hoffnung auf eine bahnbrechende Therapie für Huntington-Patienten wächst, da uniQure bedeutende Fortschritte in der Entwicklung von AMT-130 erzielt hat. Die Behandlungsmöglichkeiten für Huntington-Patienten sind derzeit stark eingeschränkt, was bei den Betroffenen und ihren Familien oft zu einem Gefühl der Verzweiflung führt. uniQure, ein Biotech-Unternehmen aus Massachusetts, hat sich […]

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Ocugen: Gentherapie als Hoffnungsträger trotz finanzieller Herausforderungen

LONDON (IT BOLTWISE) – Der Biotech-Sektor ist bekannt für seine hohen Risiken und Erwartungen. Ocugen, ein Unternehmen, das sich auf Gentherapien spezialisiert hat, steht exemplarisch für diese Dynamik. Trotz vielversprechender Fortschritte in der Pipeline kämpft die Aktie mit einem massiven Vertrauensverlust der Anleger. Ocugen hat kürzlich einen bedeutenden Meilenstein erreicht: Die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA hat […]

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Einzelpatienten-Gentherapie rettet Baby: Ein Meilenstein in der Medizin

PHILADELPHIA / MÜNCHEN (IT BOLTWISE) – Die medizinische Forschung hat einen bedeutenden Fortschritt erzielt: Zum ersten Mal wurde eine Gentherapie speziell für einen einzelnen Patienten entwickelt und erfolgreich angewendet. Ein Baby, das an einer genetischen Störung litt, konnte durch diese innovative Behandlung gerettet werden. Die Geschichte von KJ Muldoon, einem neugeborenen Jungen aus Philadelphia, markiert […]

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Neue Gen-Transporttechnologien revolutionieren die Neurologie

MÜNCHEN (IT BOLTWISE) – Wissenschaftler haben bahnbrechende Gen-Transporttechnologien entwickelt, die gezielte Therapien für neurologische Erkrankungen ermöglichen könnten. Diese Fortschritte, finanziert durch die National Institutes of Health (NIH), könnten die Behandlung von Hirnerkrankungen revolutionieren, indem sie präzise genetische Eingriffe in spezifische Zelltypen des Gehirns und Rückenmarks erlauben. Die jüngsten Entwicklungen im Bereich der Gen-Transporttechnologien markieren einen […]

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Ocugen: Gentherapie als Hoffnungsträger trotz finanzieller Herausforderungen

MÜNCHEN (IT BOLTWISE) – Ocugen steht vor einer entscheidenden Phase: Während das Biotech-Unternehmen mit einer vielversprechenden Pipeline an Gentherapien aufwartet, drohen finanzielle Engpässe die Fortschritte zu gefährden. Ocugen, ein aufstrebendes Biotechnologieunternehmen, steht derzeit im Fokus der Anleger. Trotz kurzfristiger Kursgewinne bleibt der langfristige Abwärtstrend der Aktie ungebrochen. Die jüngsten Entwicklungen sind geprägt von einem Wettlauf […]

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Individuelle CRISPR-Therapie rettet erstmals Säugling mit genetischer Erkrankung

PHILADELPHIA / MÜNCHEN (IT BOLTWISE) – Ein medizinischer Durchbruch wurde erzielt: Zum ersten Mal wurde eine personalisierte CRISPR-basierte Gentherapie erfolgreich bei einem Säugling mit einer seltenen und lebensbedrohlichen Krankheit angewendet. In einem bemerkenswerten medizinischen Fortschritt haben Forscher erstmals eine maßgeschneiderte CRISPR-Gentherapie eingesetzt, um einen Säugling mit einer seltenen genetischen Störung zu behandeln. Diese bahnbrechende Behandlung […]

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Erste personalisierte CRISPR-Therapie erfolgreich bei seltenem Gendefekt angewendet

PHILADELPHIA / NEW ORLEANS / MÜNCHEN (IT BOLTWISE) – In einem bedeutenden medizinischen Fortschritt wurde ein Kind mit einer seltenen genetischen Störung erfolgreich mit einer maßgeschneiderten CRISPR-Gentherapie behandelt. Die medizinische Welt hat einen bedeutenden Meilenstein erreicht: Ein Kind, das mit einer seltenen genetischen Störung diagnostiziert wurde, wurde erfolgreich mit einer personalisierten CRISPR-Gentherapie behandelt. Das Team […]

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Individuelle Gentherapie: Ein Meilenstein für seltene genetische Erkrankungen

PHILADELPHIA / MÜNCHEN (IT BOLTWISE) – Ein bedeutender Fortschritt in der Gentherapie wurde erzielt, indem einem Säugling mit einer seltenen genetischen Erkrankung erstmals eine personalisierte Behandlung verabreicht wurde. Die Gentherapie hat einen neuen Meilenstein erreicht: Erstmals wurde einem Säugling mit einer seltenen genetischen Erkrankung eine personalisierte Behandlung verabreicht. Diese bahnbrechende Entwicklung könnte den Weg für […]

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Neue Hoffnung durch Gentherapie bei seltener Immunkrankheit

LOS ANGELES / MÜNCHEN (IT BOLTWISE) – Eine seltene genetische Erkrankung, die das Immunsystem von Kindern schwächt, hat dank einer innovativen Gentherapie neue Hoffnung erhalten. Die Langenhop-Familie aus Ohio, deren drei Kinder an der seltenen Krankheit LAD-1 leiden, hat an einer klinischen Studie teilgenommen, die vielversprechende Ergebnisse zeigt. Die Diagnose einer seltenen genetischen Erkrankung kann […]

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Verlust einer wertvollen Gehirnprobe: Ein Rückschlag für die Genforschung

MÜNCHEN (IT BOLTWISE) – Der Verlust einer gespendeten Gehirnprobe einer jungen Frau, die an einer seltenen genetischen Erkrankung litt, stellt einen erheblichen Rückschlag für die medizinische Forschung dar. Der Verlust einer gespendeten Gehirnprobe in einem Krankenhaus in Wisconsin hat die medizinische Forschungsgemeinschaft erschüttert. Die junge Frau, Ashtyn Fellenz, litt an der seltenen genetischen Erkrankung Canavan-Krankheit […]

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Northway Biotech erweitert Kapazitäten für Virusabreicherungsstudien

VILNIUS / MÜNCHEN (IT BOLTWISE) – Northway Biotech, ein führendes Unternehmen im Bereich der Auftragsentwicklung und -fertigung, hat seine Kapazitäten für Virusabreicherungsstudien (VCS) erheblich erweitert. Durch die Eröffnung von sechs neuen BSL-2-Labors wird die Effizienz gesteigert und die Bearbeitungszeiten verkürzt. Northway Biotech hat kürzlich seine Infrastruktur für Virusabreicherungsstudien (VCS) durch die Eröffnung von sechs hochmodernen […]

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Vertex zieht sich aus AAV-Technologie zurück: Herausforderungen im Bereich der Gentherapie

BOSTON / MÜNCHEN (IT BOLTWISE) – Vertex Pharmaceuticals hat beschlossen, die Arbeit an der adeno-assoziierten Virusvektor-Technologie (AAV) einzustellen, die häufig zur Verpackung und Lieferung von Gentherapien verwendet wird. Vertex Pharmaceuticals hat kürzlich bekannt gegeben, dass es seine Bemühungen im Bereich der adeno-assoziierten Virusvektor-Technologie (AAV) einstellen wird. Diese Technologie wird häufig zur Verpackung und Lieferung von […]

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Rücktritt von Peter Marks: Auswirkungen auf die Biotech-Branche

WASHINGTON / MÜNCHEN (IT BOLTWISE) – Der Rücktritt von Peter Marks, dem Leiter des Zentrums für Biologika-Bewertung und -Forschung der FDA, hat am Montag zu einem deutlichen Rückgang der Aktienkurse mehrerer Biotech- und Biopharma-Unternehmen geführt. Der plötzliche Rücktritt von Peter Marks, einem der führenden Köpfe der FDA, hat in der Biotech-Branche für erhebliche Unruhe gesorgt. […]

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Patient stirbt nach Gentherapie von Sarepta: Auswirkungen auf die Branche

MÜNCHEN (IT BOLTWISE) – Der plötzliche Tod eines Patienten nach einer Gentherapie von Sarepta Therapeutics hat in der Biotechnologiebranche für Aufsehen gesorgt. Der Vorfall wirft Fragen zur Sicherheit und Wirksamkeit solcher Therapien auf, insbesondere angesichts der hohen Erwartungen und der bisherigen Erfolge in der Behandlung seltener Krankheiten. Die Nachricht vom Tod eines jungen Mannes, der […]

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Tragischer Vorfall: Tod eines Patienten nach Duchenne-Gentherapie

MÜNCHEN (IT BOLTWISE) – Ein tragischer Vorfall hat die medizinische Gemeinschaft erschüttert: Ein 16-jähriger Junge ist nach der Behandlung mit Elevidys, einer Gentherapie für Duchenne-Muskeldystrophie, verstorben. Dies ist der erste bekannte Todesfall im Zusammenhang mit dieser Therapie. Die Nachricht vom Tod eines 16-jährigen Patienten nach der Behandlung mit Elevidys, einer Gentherapie für Duchenne-Muskeldystrophie, hat die […]

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Sarepta-Aktien stürzen nach Todesfall bei Gentherapie ab

MÜNCHEN (IT BOLTWISE) – Der plötzliche Tod eines Patienten nach der Behandlung mit der Gentherapie Elevidys hat zu einem dramatischen Kurssturz der Sarepta-Aktien geführt. Diese Entwicklung wirft Fragen zur Sicherheit und den Risiken der Gentherapie auf, insbesondere im Kontext der Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie. Der jüngste Todesfall eines Patienten, der mit der Gentherapie Elevidys behandelt wurde, […]

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Neue Hoffnung für Menschen mit Sichelzellenanämie: Durchbrüche und Herausforderungen

MÜNCHEN (IT BOLTWISE) – Die Behandlung von Sichelzellenanämie hat in den letzten Jahren bedeutende Fortschritte gemacht. Trotz der Verfügbarkeit neuer Therapien stehen viele Patienten weiterhin vor erheblichen Herausforderungen. Die Sichelzellenanämie ist eine genetische Erkrankung, die durch abnormale Hämoglobinmoleküle verursacht wird, die rote Blutkörperchen verformen. Diese Verformungen führen zu einer Vielzahl von gesundheitlichen Komplikationen, einschließlich Schmerzen, […]

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KI-gestützte Genregulation: Ein neuer Meilenstein in der Biologie

NEW YORK / MÜNCHEN (IT BOLTWISE) – Die Vorhersage der Genaktivität durch Künstliche Intelligenz (KI) markiert einen bedeutenden Fortschritt in der Biologie. Forscher der Columbia University haben ein KI-Modell entwickelt, das die komplexen Prozesse der Genexpression entschlüsseln kann. Diese Entwicklung könnte nicht nur unser Verständnis von genetischen Krankheiten wie Krebs erweitern, sondern auch den Weg […]

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Bluebird Bio verkauft sich an Carlyle und SK Capital für weniger als 30 Millionen Dollar

BOSTON / MÜNCHEN (IT BOLTWISE) – Bluebird Bio, ein Unternehmen, das sich auf die Entwicklung von Gentherapien spezialisiert hat, hat bekannt gegeben, dass es sich an die Investmentfirmen Carlyle und SK Capital für weniger als 30 Millionen Dollar verkauft. Dieser Schritt ermöglicht es dem angeschlagenen Biotech-Unternehmen, eine drohende Insolvenz abzuwenden. Bluebird Bio, ein Pionier in […]

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Bayer beschleunigt Parkinson-Gentherapieentwicklung in den USA

BERLIN / MÜNCHEN (IT BOLTWISE) – Die Bayer-Tochter AskBio hat einen bedeutenden Schritt in der Entwicklung ihrer Parkinson-Gentherapie gemacht. Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat dem Mittel AB-1005 den Status einer “Regenerative Medicine Advanced Therapy” (RMAT) verliehen, was die Entwicklung erheblich beschleunigen könnte. Die Bayer-Tochter AskBio hat kürzlich von der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA den RMAT-Status für ihr […]

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Bayer-Tochter AskBio erzielt Fortschritte in der Parkinson-Therapie

MÜNCHEN (IT BOLTWISE) – Die Bayer-Tochter AskBio hat mit ihrem experimentellen Medikament AB-1005 einen bedeutenden Schritt in der Behandlung von Parkinson gemacht. Das Unternehmen erhielt den RMAT-Status von der US-amerikanischen FDA, was die Entwicklung fortschrittlicher Therapien für ernsthafte Erkrankungen beschleunigt. Die jüngsten Entwicklungen in der Parkinson-Forschung haben durch die Bayer-Tochter AskBio einen bedeutenden Impuls erhalten. […]

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KI-gestützte Genregulation: Ein neuer Ansatz in der Biologie

NEW YORK / MÜNCHEN (IT BOLTWISE) – Die Vorhersage der Genaktivität durch Künstliche Intelligenz (KI) könnte die Biologie grundlegend verändern. Forscher der Columbia University haben ein KI-Modell entwickelt, das die Genexpression in Zellen analysiert und damit neue Möglichkeiten für die Behandlung genetischer Krankheiten eröffnet. Die Anwendung von Künstlicher Intelligenz in der Biologie hat einen bedeutenden […]

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