Sarepta Therapeutics: Herausforderungen und Risiken der Gentherapie

NEW YORK / LONDON (IT BOLTWISE) – Die Aktien von Sarepta Therapeutics erlebten einen dramatischen Einbruch, nachdem Bedenken über die Sicherheit ihrer Gentherapie Elevidys aufkamen.

Die jüngsten Entwicklungen bei Sarepta Therapeutics haben die Biotechnologiebranche in Aufruhr versetzt. Die Aktien des Unternehmens fielen um mehr als 30 %, nachdem Berichte über mögliche Sicherheitsbedenken bei ihrer Gentherapie Elevidys aufgetaucht waren. Diese Therapie, die für die Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie zugelassen ist, steht nun im Fokus der US-amerikanischen Gesundheitsbehörde FDA.

Die FDA hat angekündigt, dass sie von Sarepta verlangen könnte, die Auslieferung von Elevidys freiwillig zu stoppen. Dies geschieht vor dem Hintergrund von zwei Todesfällen, die mit der Therapie in Verbindung gebracht werden. Ein dritter Todesfall wurde im Zusammenhang mit einer anderen experimentellen Gentherapie von Sarepta gemeldet. Diese Vorfälle werfen ernsthafte Fragen zur Sicherheit der Gentherapien des Unternehmens auf.

Elevidys wurde ursprünglich für Patienten im Alter von 4 bis 5 Jahren zugelassen, die in klinischen Studien den größten Nutzen zeigten. Später erweiterte die FDA die Zulassung auf Patienten ab 4 Jahren, die noch gehen können, sowie auf solche, die nicht mehr gehen können. Letzteres war besonders umstritten, da es weniger Beweise für die Wirksamkeit bei fortgeschrittener Krankheit gab.

Die Kontroversen um Elevidys sind nicht neu. Bereits vor der Zulassung gab es Zweifel an der Wirksamkeit der Therapie. In einer Phase-3-Studie verfehlte Elevidys sein primäres Ziel, obwohl das Unternehmen argumentierte, dass andere Metriken vielversprechend seien. Diese Argumentation wurde von Peter Marks, dem damaligen Leiter des FDA-Zentrums für Biologika, unterstützt, der die Zulassung erweiterte.

Die jüngsten Todesfälle haben die Diskussion über die Sicherheit von Elevidys neu entfacht. Besonders besorgniserregend ist, dass die Methode der Gentherapie auch bei anderen Therapien von Sarepta verwendet wird, was die Sicherheitsbedenken verstärkt. Analysten wie Kostas Biliouris von BMO betonen, dass die Risiken von Elevidys besonders schwer wiegen, da der Nutzen der Therapie noch nicht eindeutig bewiesen ist.

Im Vergleich dazu hat Novartis mit seiner Gentherapie Zolgensma, die ebenfalls mit Lebertoxizität und Todesfällen in Verbindung gebracht wurde, klare Vorteile gezeigt, was die Diskussion um die Sicherheit von Elevidys weiter anheizt. Für Sarepta steht viel auf dem Spiel, da Elevidys einen Großteil des Umsatzes ausmacht.

Die Unsicherheit über die Zukunft von Elevidys hat die Investoren verunsichert. Sarepta versucht, Vertrauen zu schaffen, indem es betont, dass die Therapie weiterhin für Patienten, die noch gehen können, verfügbar bleibt. Dennoch bleibt die Frage, ob die FDA die Therapie vom Markt nehmen wird, ein zentrales Thema für die Zukunft des Unternehmens.

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