DÜSSELDORF / LONDON (IT BOLTWISE) – Forscher der Heinrich-Heine-Universität Düsseldorf und der Universität Luxemburg haben mithilfe von Künstlicher Intelligenz bedeutende Fortschritte bei der Erforschung des seltenen Leigh-Syndroms erzielt. Durch den Einsatz von Hirnorganoiden und einem Deep-Learning-Algorithmus konnten sie zwei potenzielle Wirkstoffkandidaten identifizieren, die Hoffnung auf neue Therapieansätze geben.
Die Erforschung seltener Erkrankungen wie dem Leigh-Syndrom stellt die medizinische Wissenschaft vor erhebliche Herausforderungen. Aufgrund der geringen Fallzahlen sind sowohl die Diagnostik als auch die Entwicklung von Therapien erschwert. Forscher der Heinrich-Heine-Universität Düsseldorf (HHU) und der Universität Luxemburg haben nun einen innovativen Ansatz entwickelt, um diese Hürden zu überwinden. Mithilfe von Künstlicher Intelligenz (KI) und der Entwicklung von Hirnorganoiden konnten sie neue Einblicke in die Krankheit gewinnen und potenzielle Therapieansätze identifizieren.
Das Leigh-Syndrom, eine seltene Mitochondriopathie, betrifft das Gehirn und führt zu schweren neurologischen Symptomen. Die Krankheit tritt meist im Kindesalter auf und führt oft innerhalb weniger Jahre zum Tod. Bisher gibt es keine zugelassene Therapie. Die Forscher um Prof. Dr. Alessandro Prigione und Prof. Dr. Antonio Del Sol haben aus patienteneigenen Zellen pluripotente Stammzellen entwickelt, die im Labor zu Hirnorganoiden heranwuchsen. Diese Organoide ahmen die menschliche Hirnstruktur nach und ermöglichen es, den Krankheitsverlauf im Labor zu simulieren.
Ein entscheidender Fortschritt gelang durch den Einsatz eines Deep-Learning-Algorithmus, der von Prof. Del Sols Team entwickelt wurde. Dieser Algorithmus half dabei, aus einer Vielzahl von Wirkstoffen diejenigen zu identifizieren, die potenziell zur Behandlung des Leigh-Syndroms geeignet sein könnten. Dabei wurden insbesondere die Wirkstoffe Talarozol und Sertaconazol als vielversprechend identifiziert. Talarozol, ursprünglich zur Aknebehandlung entwickelt, und Sertaconazol, ein Antimykotikum, zeigten in den Hirnorganoiden positive Effekte auf das Zellwachstum und die Laktatfreisetzung.
Die Ergebnisse dieser Forschung sind vielversprechend und könnten einen wichtigen Beitrag zur Entwicklung neuer Therapien für das Leigh-Syndrom leisten. Die Forscher betonen jedoch, dass weitere Studien notwendig sind, um die Wirksamkeit der identifizierten Wirkstoffe im klinischen Kontext zu bestätigen. Dennoch zeigt diese Arbeit, wie KI und innovative biotechnologische Ansätze die Erforschung seltener Krankheiten vorantreiben können. Die Zusammenarbeit zwischen den Universitäten und die Nutzung modernster Technologien könnten auch bei anderen seltenen Erkrankungen neue Wege eröffnen.
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