NEW YORK / LONDON (IT BOLTWISE) – Ein Wissenschaftler, der durch seine Familiengeschichte mit ALS belastet ist, setzt auf eine experimentelle Therapie, um sein Leben zu retten. Die Behandlung zielt darauf ab, die genetische Mutation zu deaktivieren, die für die Krankheit verantwortlich ist. Diese Forschung könnte einen Durchbruch in der Behandlung von ALS darstellen.
Jeff Vierstra, ein Wissenschaftler und begeisterter Skifahrer, steht vor einer Herausforderung, die sein Leben grundlegend verändern könnte. Nachdem seine Mutter und zwei Schwestern an den Folgen von ALS gestorben sind, hofft er nun, dass eine experimentelle Therapie ihm helfen kann, das gleiche Schicksal zu vermeiden. Die Behandlung, die an der Columbia University entwickelt wird, zielt darauf ab, die genetische Mutation im FUS-Gen zu deaktivieren, die für die Krankheit verantwortlich ist.
ALS, auch bekannt als Lou-Gehrig-Krankheit, ist eine neurodegenerative Erkrankung, die die motorischen Neuronen angreift und letztlich zur Lähmung führt. In den USA leben schätzungsweise 35.000 Menschen mit dieser Krankheit, für die es derzeit keine Heilung gibt. Die Forschung an der Columbia University unter der Leitung von Dr. Neil Shneider konzentriert sich auf genetische Formen von ALS, die etwa 10 bis 15 % aller Fälle ausmachen.
Die experimentelle Therapie, die Vierstra erhält, besteht aus regelmäßigen Infusionen, die direkt in die Wirbelsäule verabreicht werden. Diese sollen die mutierten Gene deaktivieren und so das Fortschreiten der Krankheit verhindern. Während seine Schwestern trotz der Behandlung an ALS starben, glaubt Vierstra, dass die Therapie ihr Leben verlängert hat. Bei ihm selbst haben sich die anfänglichen Anomalien in den Muskeltests nach einem Jahr normalisiert.
Dr. Shneider ist optimistisch, dass diese Forschung nicht nur für Patienten mit familiären Formen von ALS, sondern auch für andere genetische Varianten der Krankheit von Nutzen sein könnte. Die Hoffnung ist, dass ALS eines Tages zu einer behandelbaren Krankheit wird, die nicht mehr zwangsläufig tödlich verläuft. Die Erkenntnisse aus dieser Forschung könnten auch auf nicht-familiäre Formen von ALS angewendet werden, was einen bedeutenden Fortschritt in der Behandlung dieser verheerenden Krankheit darstellen würde.
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