Norucholsäure zeigt vielversprechende Ergebnisse bei seltener Lebererkrankung

FREIBURG / MÜNCHEN (IT BOLTWISE) – In einem bedeutenden Fortschritt für die Behandlung der primär sklerosierenden Cholangitis (PSC) hat Dr. Falk Pharma positive Ergebnisse seiner Phase-III-Studie zu Norucholsäure bekanntgegeben.

Die primär sklerosierende Cholangitis (PSC) ist eine seltene, aber schwerwiegende Erkrankung, bei der das Immunsystem die Gallengänge in der Leber angreift, was zu einer fortschreitenden Schädigung und Vernarbung des Gewebes führt. Derzeit gibt es keine zugelassenen Medikamente zur Behandlung dieser Krankheit, was die jüngsten Ergebnisse der Phase-III-Studie von Dr. Falk Pharma umso bedeutender macht.

Die klinische Studie, bekannt als NUC-5, untersuchte die Wirksamkeit von Norucholsäure (NCA) im Vergleich zu einem Placebo. In die doppelblinde, placebokontrollierte Studie wurden 301 Patient*innen mit PSC aufgenommen, die über einen Zeitraum von 192 Wochen entweder 1500 mg NCA oder ein Placebo erhielten. Nach 96 Wochen zeigte sich, dass ein signifikant größerer Anteil der Patient*innen in der NCA-Gruppe den primären Endpunkt erreichte, der eine teilweise Normalisierung der Blutwerte eines mit PSC verknüpften Leberenzyms und keine Verschlechterung des Krankheitsstadiums umfasste.

Die Ergebnisse der Studie wurden auf dem EASL-Kongress 2025 in Amsterdam vorgestellt und markieren einen Wendepunkt in der Behandlung von PSC. Prof. Michael Trauner, Leiter der klinischen Abteilung für Gastroenterologie und Hepatologie an der Medizinischen Universität Wien, betonte die Bedeutung dieser Ergebnisse für Patient*innen, deren Familien und die medizinische Gemeinschaft. Nach vielen Enttäuschungen in der Vergangenheit bieten diese positiven Ergebnisse neue Hoffnung und könnten zu Fortschritten in der Patientenversorgung führen.

Norucholsäure ist ein semi-synthetisches Gallensäurederivat, das sich durch seine einzigartige Aufnahme und Rückführung in die Gallenflüssigkeit auszeichnet. Diese Eigenschaften, kombiniert mit mutmaßlichen entzündungshemmenden und antifibrotischen Mechanismen, könnten die schützende Wirkung bei PSC erklären. In einer früheren Phase-II-Studie wurde bereits eine signifikante Senkung der alkalischen Phosphatase-Werte durch die Behandlung mit NCA nachgewiesen.

Die Sicherheitsdaten der NUC-5-Studie zeigten, dass die Raten unerwünschter Ereignisse in der NCA-Gruppe und der Placebogruppe ähnlich waren, was auf eine gute Verträglichkeit der Behandlung hinweist. Die Studie läuft noch und die Teilnehmenden erhalten weiterhin eine doppelblinde Behandlung, um die Langzeitwirkung von NCA zu untersuchen.

Dr. Kai Pinkernell, Managing Director Science & Innovation bei Dr. Falk Pharma, äußerte sich begeistert über die Ergebnisse der Studie, die die bisher größte klinische Untersuchung zu PSC darstellt. Die Möglichkeit, eine wirksame pharmakologische Therapie für PSC zu entwickeln, könnte die Notwendigkeit von Lebertransplantationen verringern und die Lebensqualität der Betroffenen erheblich verbessern.

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