SK pharmteco und Genethon: Produktion von GNT-0004 in Frankreich fĂĽr DMD-Phase III
RANCHO CORDOVA, KALIFORNIEN / LONDON (IT BOLTWISE) – SK pharmteco und Genethon haben die Stärken ihres Produktionsnetzwerks fĂĽr die DMD-Gentherapie GNT-0004 in Frankreich konkretisiert. Im Fokus steht eine CGMP-qualifizierte Fertigung viraler Vektoren im kommerziellen MaĂźstab sowie zusätzliche Kapazitäten fĂĽr klinische und spätere zulassungsrelevante Vorhaben. Die Partner nennen fĂĽr den ProduktionsmaĂźstab u. a. 20 AAV8-Mikro-Dystrophin-Chargen inklusive […]
Solid Biosciences: Umsatzsprung bei DMD-Gentherapie und neue Studiendaten
LONDON (IT BOLTWISE) – Solid Biosciences meldet fĂĽr 2023 einen Umsatzanstieg von rund 5,0 Millionen US-Dollar auf etwa 27,0 Millionen US-Dollar und schickt damit ein positives Signal in den Markt. Parallel steigen die F&E-Aufwendungen auf ungefähr 60,0 Millionen US-Dollar, während der Nettoverlust bei rund 80,0 Millionen US-Dollar bleibt. Der Fokus liegt auf der SGT-001-Gentherapie fĂĽr […]
Santhera erweitert AGAMREE-Vertrieb: Biomedica ĂĽbernimmt Zentralasien & Kaukasus
PRATTELN / LONDON (IT BOLTWISE) – Santhera Pharmaceuticals baut die globale Reichweite seines Wirkstoffs Vamorolon (AGAMREE®) aus: Biomedica ĂĽbernimmt ab sofort den Vertrieb in fĂĽnf zusätzlichen Märkten. Die Vereinbarung zielt auf die Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Patienten ab zwei Jahren und soll den Zugang dort verbessern, wo bisher vor allem Standard-Kortikosteroide verfĂĽgbar sind. FĂĽr […]
AGAMREE-Phase-1: Vamorolon zeigt Zielwirkung ohne starke Immunsuppression
PRATTELN / LONDON (IT BOLTWISE) – Santhera meldet Topline-Ergebnisse aus einer zweiteiligen Phase-1-Studie zu AGAMREE (Vamorolon). Im Fokus steht, ob die Substanz bei klinischen Dosen eine glukokortikoide und entzĂĽndungshemmende Wirkung entfaltet, ohne nennenswerte immunsuppressive Effekte auszulösen. Verglichen wurde mit Deflazacort; Teil A zeigt eine erwartete Zielrezeptoraktivität und eine vergleichbare CortisolunterdrĂĽckung. Teil B deutet auf relevant […]
Precision BioSciences: pgRNA-Verlust bei Hepatitis B liefert Impulse
LONDON (IT BOLTWISE) – Precision BioSciences hält die Aktie trotz klinischer Neuigkeiten relativ stabil, weil Anleger die ELIMINATE-B-Ergebnisse einordnen. In der Studie zeigt PBGENE-HBV eine zehnfache Reduktion cccDNA-abgeleiteter Transkripte und bei auswertbaren Patienten einen vollständigen, dauerhaften Verlust der pgRNA-Werte. Parallel startet die DMD-Studie FUNCTION-DMD mit der Rekrutierung, während die Liquidität nach Unternehmensangaben bis 2028 reicht. […]
Santhera erhält Orphan-Drug-Status in Südkorea für AGAMREE (Vamorolon)
SĂśDKOREA / LONDON (IT BOLTWISE) – Santhera hat fĂĽr AGAMREE (Vamorolon) die Orphan-Drug-Designation sowie die GIFT-PrioritätsprĂĽfung beim sĂĽdÂkoreanischen Gesundheitsregulator MFDS erhalten. Damit wird der Zugang zu der Therapie fĂĽr Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) potenziell beschleunigt, weil das beschleunigte Verfahren die PrĂĽfzeit deutlich verkĂĽrzen kann. Lizenzpartner Nxera plant, im Verlauf des Jahres 2026 einen Marktzulassungsantrag in SĂĽdkorea einzureichen. […]
Santhera Pharmaceuticals: Erfolgreiches Jahr 2025 mit AGAMREE
PRATTELN / LONDON (IT BOLTWISE) – Santhera Pharmaceuticals hat im Jahr 2025 beeindruckende Fortschritte erzielt. Das Unternehmen verzeichnete eine nahezu Verdopplung des Umsatzes, angetrieben durch die erfolgreiche EinfĂĽhrung von AGAMREE in Europa und den USA. Neue strategische Partnerschaften und langfristige klinische Daten stärken die Position von Santhera im globalen Markt. Santhera Pharmaceuticals hat im Jahr […]
Santhera erweitert Einsatz von AGAMREE bei jungen DMD-Patienten
PRATTELN / LONDON (IT BOLTWISE) – Santhera Pharmaceuticals hat einen bedeutenden Schritt zur Erweiterung der Behandlungsmöglichkeiten fĂĽr junge Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie gemacht. Der Ausschuss fĂĽr Humanarzneimittel der Europäischen Arzneimittelagentur hat eine positive Stellungnahme zur Ausweitung der Anwendung von AGAMREE® (Vamorolon) auf Kinder ab zwei Jahren abgegeben. Diese Entscheidung könnte die Behandlungsmöglichkeiten fĂĽr diese schutzbedĂĽrftige Patientengruppe […]
Roche treibt Gentherapie fĂĽr Muskelschwund voran
BASEL / LONDON (IT BOLTWISE) – Der Pharmakonzern Roche hat eine entscheidende Phase in der Entwicklung seiner Gentherapie fĂĽr Muskelschwund erreicht. Trotz struktureller Herausforderungen bleibt das Unternehmen optimistisch und hält an seinen Jahreszielen fest. Die Zusammenarbeit mit Sarepta Therapeutics verspricht neue Marktchancen. Der Basler Pharmakonzern Roche hat einen bedeutenden Schritt in der Entwicklung seiner Gentherapie […]
Santhera Pharmaceuticals: Fortschritte bei DMD-Behandlung
BASEL / LONDON (IT BOLTWISE) – Santhera Pharmaceuticals hat mit seinem Medikament Agamree einen bedeutenden Fortschritt in der Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) erzielt. Neue klinische Daten zeigen, dass Agamree Wachstumsdefizite bei jungen Patienten teilweise umkehren kann, was der Aktie des Unternehmens trotz technischer Ăśberverkauftheit Auftrieb gibt. Santhera Pharmaceuticals hat mit seinem Medikament Agamree einen wichtigen […]
Sarepta Therapeutics: Pionierarbeit in der Gentherapie
CAMBRIDGE / LONDON (IT BOLTWISE) – Sarepta Therapeutics setzt neue MaĂźstäbe in der Gentherapie fĂĽr neuromuskuläre Erkrankungen. Mit innovativen Ansätzen und einer starken Pipeline ist das Unternehmen auf dem besten Weg, den Markt fĂĽr seltene Krankheiten zu dominieren. Investoren aus Deutschland, Ă–sterreich und der Schweiz sollten die Entwicklungen genau verfolgen, da regulatorische Fortschritte in Europa […]
Sarepta Therapeutics expandiert mit Gentherapie in Japan
TOKIO / LONDON (IT BOLTWISE) – Sarepta Therapeutics hat den kommerziellen Vertrieb seiner Gentherapie ELEVIDYS in Japan gestartet und sichert sich damit eine Meilensteinzahlung von 40 Millionen US-Dollar. Trotz dieses Erfolgs verfehlt das Unternehmen die Umsatzerwartungen und sieht sich mit rechtlichen Herausforderungen konfrontiert. Eine Patentklage in den USA könnte das Unternehmen zusätzlich belasten. Sarepta Therapeutics […]
ESA reduziert rechnerische HĂĽrden in der Weltraumforschung
KĂ–LN / LONDON (IT BOLTWISE) – Die Europäische Weltraumorganisation ESA hat in Zusammenarbeit mit dem Deutschen Zentrum fĂĽr Luft- und Raumfahrt (DLR) neue Softwarelösungen entwickelt, die es ermöglichen, extrem groĂźe Datensätze effizient zu analysieren. Diese Innovation könnte die Art und Weise, wie Weltraumdaten verarbeitet werden, revolutionieren und den Zugang zu komplexen Analysetechniken erleichtern. Die Europäische […]
Santhera und Biomedica: Neue Partnerschaft fĂĽr DMD-Behandlung in Russland
PRATTELN / LONDON (IT BOLTWISE) – Santhera Pharmaceuticals hat eine exklusive Vereinbarung mit Biomedica geschlossen, um AGAMREE® (Vamorolon) in Russland zu vertreiben. Diese Partnerschaft zielt darauf ab, den Zugang zu innovativen Behandlungen fĂĽr Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zu verbessern und wird voraussichtlich ab dem ersten Quartal 2026 verfĂĽgbar sein. Santhera Pharmaceuticals, ein fĂĽhrendes Schweizer Unternehmen im Bereich […]
Santhera und Ikris Pharma: Neue Partnerschaft zur Behandlung von DMD in Indien
PRATTELN / LONDON (IT BOLTWISE) – Santhera Pharmaceuticals hat eine exklusive Vereinbarung mit Ikris Pharma Network geschlossen, um AGAMREE® (Vamorolon) in Indien zu vertreiben. Diese Partnerschaft zielt darauf ab, den Zugang zu innovativen Behandlungen fĂĽr Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zu verbessern und die VerfĂĽgbarkeit von AGAMREE® fĂĽr Patienten ab vier Jahren zu erweitern. Santhera Pharmaceuticals, ein fĂĽhrendes […]
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