Dystrophin

LONDON (IT BOLTWISE) – Neue klinische Ergebnisse zur LEAPER-Technologie sollen bei Duchenne-Muskeldystrophie gezielt die genetische Ursache adressieren. Die Arbeit verknüpft mechanistische Befunde zu undichten Muskelfasern mit einer Therapie, die Exon-Skipping erhöhen und Dystrophin wiederherstellen soll. In den Daten wird eine potenzielle Abdeckung von etwa 80 % der Betroffenen genannt. Gleichzeitig bleibt abzuwarten, wie stabil der […]