Avidity Biosciences: Neue MARINA-OLE-Daten zu AOC 1001 bei DM1
SAN DIEGO / LONDON (IT BOLTWISE) – Avidity Biosciences bringt seinen RNA-basierten Ansatz mit Antibody Oligonucleotide Conjugates (AOC) weiter in die klinische Phase. Neue MARINA- und MARINA-OLE-Daten zu AOC 1001 bei der Myotone Dystrophie Typ 1 zeigen anhaltende Effekte auf toxische RNA-Biomarker und Verbesserungen in krankheitsspezifischen Funktionstests. Damit rĂĽckt die Plattformstrategie stärker in den Fokus […]
Sarepta Therapeutics: Gene-Therapie unter Druck nach zweitem Todesfall
CAMBRIDGE / LONDON (IT BOLTWISE) – Die Biotech-Firma Sarepta Therapeutics steht unter erheblichem Druck, nachdem ein zweiter Patient nach der Verabreichung ihrer Gentherapie zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie verstorben ist. Die Biotechnologiefirma Sarepta Therapeutics aus Cambridge, Massachusetts, sieht sich mit einer schweren Krise konfrontiert, nachdem ein zweiter Patient nach der Verabreichung ihrer Gentherapie Elevidys verstorben ist. […]
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