Sarepta Therapeutics: Gene-Therapie unter Druck nach zweitem Todesfall

CAMBRIDGE / LONDON (IT BOLTWISE) – Die Biotech-Firma Sarepta Therapeutics steht unter erheblichem Druck, nachdem ein zweiter Patient nach der Verabreichung ihrer Gentherapie zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie verstorben ist.

Die Biotechnologiefirma Sarepta Therapeutics aus Cambridge, Massachusetts, sieht sich mit einer schweren Krise konfrontiert, nachdem ein zweiter Patient nach der Verabreichung ihrer Gentherapie Elevidys verstorben ist. Diese Therapie, die zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie entwickelt wurde, hat nach einer schnellen regulatorischen Zulassung erneut für Aufsehen gesorgt. Der Aktienkurs des Unternehmens brach um mehr als 40 Prozent ein, nachdem die Nachricht über den Todesfall bekannt wurde.

Die Gentherapie Elevidys, die als einmalige Infusion verabreicht wird und 3,2 Millionen US-Dollar pro Patient kostet, soll die zugrunde liegende Ursache der Duchenne-Muskeldystrophie bekämpfen. Diese Krankheit führt dazu, dass die Muskeln junger Jungen fortschreitend schwinden. Beide Todesfälle traten bei Patienten auf, die nicht mehr gehfähig waren. Die jüngste Tragödie hat die betroffenen Familien vor eine schwierige Entscheidung gestellt, da sie die Risiken der Behandlung gegen die fortschreitende, tödliche Krankheit abwägen müssen.

Michael Kelly, wissenschaftlicher Leiter der Patientenorganisation CureDuchenne, erklärte, dass die Risiko-Nutzen-Abwägung durch die beiden Todesfälle erheblich verändert wurde. Debra Miller, Gründerin und CEO der Organisation, äußerte, dass es sich fast wie eine erneute Diagnose einer tödlichen Krankheit anfühle, bei der die Hoffnung erst geweckt und dann zerstört wird.

Mehr als 900 Patienten haben Elevidys bereits erhalten, und Sarepta meldete im letzten Jahr Einnahmen von etwa 821 Millionen US-Dollar aus dieser Therapie. Louise Rodino-Klapac, wissenschaftliche Leiterin von Sarepta, betonte, dass das Unternehmen sofortige und entschlossene Schritte unternehme, um das Risiko eines akuten Leberversagens besser zu verstehen und zu mindern. Die FDA, die US-amerikanische Arzneimittelbehörde, hat ebenfalls ihre Besorgnis über den zweiten gemeldeten Todesfall geäußert und betont, dass sie alle geeigneten regulatorischen Maßnahmen ergreifen werde, um die Patienten zu schützen.

Die FDA hatte Elevidys im Jahr 2023 auf begrenzter Basis zugelassen, was von Anfang an umstritten war. Ein unabhängiges Expertengremium hatte mit knapper Mehrheit für die Zulassung gestimmt, obwohl einige Mitglieder Bedenken äußerten. Die Behörde genehmigte die Therapie im Rahmen ihres beschleunigten Zulassungsverfahrens, das es ermöglicht, Medikamente für lebensbedrohliche Krankheiten mit wenigen Behandlungsoptionen schneller auf den Markt zu bringen, auch wenn weniger Beweise vorliegen als normalerweise erforderlich.

In den letzten Jahren haben einige öffentliche Gesundheitswächter argumentiert, dass die FDA zu bereitwillig Medikamente auf der Grundlage von zweideutigen Beweisen zulässt. Dies wurde auch bei der Zulassung des Alzheimer-Medikaments Aduhelm und eines Medikaments zur Behandlung der amyotrophen Lateralsklerose kritisiert, die beide später vom Markt genommen wurden.

Die FDA erweiterte ihre Zulassung für Elevidys im Juni 2024, obwohl eine klinische Studie mit 218 männlichen Teilnehmern ihr primäres Erfolgskriterium nicht erfüllte. Die Behörde fand jedoch sekundäre Maßnahmen überzeugend und sah darin einen klinischen Nutzen im Vergleich zu einem Placebo. Sarepta kündigte an, ein unabhängiges Expertengremium einzuberufen, um ein Regime zur Unterdrückung des Immunsystems in Verbindung mit Elevidys zu diskutieren.

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