PHILADELPHIA / MÜNCHEN (IT BOLTWISE) –
In einem bemerkenswerten medizinischen Durchbruch haben Wissenschaftler erstmals eine maßgeschneiderte CRISPR-Therapie entwickelt, die einem Neugeborenen mit einer seltenen genetischen Störung das Leben rettete. Diese bahnbrechende Behandlung wurde im Children’s Hospital of Philadelphia und bei Penn Medicine durchgeführt, um KJ Muldoon, einem Baby mit einer seltenen genetischen Erkrankung namens CPS1-Mangel, zu helfen. Diese Krankheit verhindert, dass die Leber Proteine abbaut, was zu gefährlichen Ammoniakspiegeln im Blut führt.
Die Prognose für KJ war düster, da etwa die Hälfte der betroffenen Kinder in der frühen Kindheit stirbt. Angesichts dieser ernsten Situation bot das medizinische Team der Familie eine experimentelle Option an: Anstatt auf eine riskante Lebertransplantation zu warten, könnten sie eine CRISPR-basierte Therapie versuchen, die speziell auf die Heilung der Mutation in KJs Leber abzielt. Die Familie stimmte zu, und die Wissenschaftler begannen mit der Entwicklung der Therapie.
Die Geschwindigkeit, mit der die Forscher die Therapie entwickelten, war beispiellos. Wissenschaftler aus verschiedenen Institutionen arbeiteten zusammen, um sicherzustellen, dass KJs DNA keine weiteren besorgniserregenden Mutationen aufwies, und entwickelten in Rekordzeit ein klinisch einsetzbares CRISPR-Medikament. Professor Fyodor Urnov vom Innovative Genomics Institute in Berkeley betonte, dass eine solche Geschwindigkeit in der Entwicklung von CRISPR-Therapien bisher unerreicht sei.
Das entwickelte Medikament basiert auf der sogenannten Basen-Editierung, bei der ein spezifisches Gen im genetischen Code des Körpers präzise umgeschrieben wird. Die Therapie wird intravenös verabreicht und nutzt Lipid-Nanopartikel, um die Behandlung sicher zur Leber zu transportieren, wo sie die Mutation korrigiert. Nachdem die FDA die Anwendung des Medikaments für den individuellen Fall genehmigt hatte, erhielt KJ seine erste Dosis nur 11 Tage nach der Anfrage der Ärzte.
Nach der Behandlung zeigte KJ deutliche Verbesserungen. Er konnte mehr Protein zu sich nehmen und selbstständig sitzen, was zuvor aufgrund seiner strengen Diät unmöglich war. Obwohl noch unklar ist, ob KJ in Zukunft eine Lebertransplantation benötigt, sind die Fortschritte vielversprechend. Die Behandlung könnte den Weg für zukünftige maßgeschneiderte Medikamente ebnen, die auf seltene genetische Störungen abzielen.
Die Kosten für die Entwicklung des Medikaments beliefen sich auf etwa 800.000 US-Dollar, was die Herausforderungen bei der Herstellung solcher individueller Therapien unterstreicht. Dennoch zeigt dieser Fall das Potenzial der Gen-Therapie, die Medizin grundlegend zu verändern und neue Behandlungsansätze für seltene genetische Erkrankungen zu schaffen.
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