LONDON (IT BOLTWISE) – Atossa Therapeutics hat von der FDA den Status für seltene pädiatrische Erkrankungen für seinen Wirkstoff (Z)-Endoxifen erhalten. Dies könnte dem Unternehmen einen wertvollen Priority Review Voucher einbringen, der in der Pharmaindustrie heiß begehrt ist. Solche Gutscheine beschleunigen Zulassungsverfahren oder können gewinnbringend verkauft werden.

Atossa Therapeutics: Millionen-Bonus durch FDA-Gutschein
Atossa Therapeutics: Millionen-Bonus durch FDA-Gutschein (Foto: IT BOLTWISE)
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Atossa Therapeutics hat einen bedeutenden Schritt in der Entwicklung seines Wirkstoffs (Z)-Endoxifen gemacht. Die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA hat dem Medikament den Status für seltene pädiatrische Erkrankungen zur Behandlung des McCune-Albright-Syndroms (MAS) verliehen. Diese Anerkennung könnte Atossa einen Priority Review Voucher (PRV) einbringen, der in der Pharmaindustrie zwischen 100 Millionen und 205 Millionen US-Dollar wert sein kann.

Der PRV ist ein begehrtes Instrument, das entweder zur Beschleunigung eigener Zulassungsverfahren genutzt oder an andere Unternehmen verkauft werden kann. Für Atossa, das sich in der klinischen Phase befindet, stellt dies eine potenziell bedeutende Liquiditätsquelle dar. Die FDA nutzt dieses Programm, um Anreize für die Erforschung seltener Krankheiten zu schaffen, die oft vernachlässigt werden.

(Z)-Endoxifen wird als selektiver Östrogenrezeptor-Modulator eingesetzt und zielt darauf ab, hormonell bedingte Krankheitserscheinungen bei jungen Mädchen mit MAS zu modulieren. Neben MAS wird der Wirkstoff auch in der Behandlung von Brustkrebs erprobt. Die FDA hat kürzlich eine weitere Studie bei metastasierendem Brustkrebs genehmigt, was die Vielseitigkeit und das Potenzial des Medikaments unterstreicht.

Zusätzlich hält (Z)-Endoxifen den Sonderstatus bei der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), wobei präklinische Daten auf eine verbesserte Muskelfunktion hinweisen. Atossa plant, die Entwicklungspfade für MAS in enger Abstimmung mit Fachkreisen zu definieren, während die Brustkrebsforschung weiterhin ein entscheidender Faktor für die langfristige Bewertung des Unternehmens bleibt.


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