WASHINGTON / LONDON (IT BOLTWISE) – Die FDA hat einen Vorschlag zur Förderung der Entwicklung maßgeschneiderter Behandlungen für schwer behandelbare Krankheiten vorgestellt. Diese Initiative könnte insbesondere für seltene genetische Erkrankungen von Bedeutung sein, die bisher als unrentabel galten. Der neue Ansatz könnte die Genehmigung von Therapien erleichtern, die nur an wenigen Patienten getestet wurden.
Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat kürzlich einen Vorschlag veröffentlicht, der die Entwicklung maßgeschneiderter Therapien für seltene und schwer behandelbare Krankheiten fördern soll. Diese Initiative könnte insbesondere für genetische Erkrankungen von Bedeutung sein, die von der Pharmaindustrie bisher als unrentabel angesehen wurden. Der Vorschlag sieht vor, einen neuen Genehmigungsweg für Therapien zu schaffen, die aufgrund der geringen Anzahl betroffener Patienten nur in kleinen Studien getestet werden können.
Der FDA-Vorschlag erwähnt ausdrücklich die Genbearbeitung als eine der Technologien, die von diesem neuen Ansatz profitieren könnten. Dies könnte auch für andere innovative Therapien gelten. Patienten, Befürworter und Forscher, die sich auf seltene Krankheiten konzentrieren, haben lange auf eine solche Veränderung gedrängt, da diese Erkrankungen oft nicht in das Geschäftsmodell der Pharmaindustrie oder in das traditionelle Genehmigungssystem der FDA passen.
FDA-Kommissar Marty Makary betonte, dass es eine Priorität der Behörde sei, Barrieren abzubauen und regulatorische Flexibilität zu zeigen, um wissenschaftliche Fortschritte zu fördern und mehr Heilmittel und bedeutende Behandlungen für Patienten mit seltenen Krankheiten bereitzustellen. Diese Ankündigung folgt auf eine Reihe von Änderungen der FDA-Normen und -Standards, die nicht den traditionellen Verfahren zur Aktualisierung von Agenturregeln gefolgt sind.
In den letzten Jahren haben akademische Forscher gezeigt, dass sie mit neuen Technologien individuelle Defekte im genetischen Code eines Patienten korrigieren können. Ein bemerkenswertes Beispiel ist eine Therapie, die von einem Team des Children’s Hospital of Philadelphia und der University of Pennsylvania entwickelt wurde. Diese nutzte das CRISPR-Genbearbeitungswerkzeug, um ein Baby mit einer seltenen Krankheit zu behandeln, die zu einer Ammoniakansammlung im Blut führt.
Traditionell verlangt die FDA von Arzneimittelherstellern, die Sicherheit und Wirksamkeit ihrer experimentellen Behandlungen in klinischen Studien nachzuweisen, die eine Gruppe von Patienten, die die Therapie erhalten, mit anderen vergleichen, die eine Scheinbehandlung oder eine alternative Intervention erhalten. Doch für Erkrankungen, die nur einen winzigen Bruchteil der Weltbevölkerung betreffen, haben Arzneimittelunternehmen oft wenig Anreiz, die Millionen von Dollar zu investieren, die erforderlich sind, um eine Studie abzuschließen und sie durch den FDA-Genehmigungsprozess zu bringen, der ein Jahrzehnt oder länger dauern kann.
Der am Montag angekündigte Weg würde einen standardisierten Prozess zur Genehmigung experimenteller Behandlungen schaffen und Unternehmen die Möglichkeit bieten, diese zu kommerzialisieren. Die FDA genehmigt bereits die Verwendung experimenteller Medikamente im Rahmen des sogenannten “compassionate use” für Menschen ohne andere medizinische Optionen. Doch der Prozess ist schwer zu navigieren und verbietet es Unternehmen oder Forschern strikt, von Behandlungen zu profitieren, die nicht von der FDA geprüft wurden.
Der Name des neuen Weges, “plausibler Mechanismus”, bezieht sich auf die Kriterien, die FDA-Regulierer verlangen werden, bevor sie experimentelle Therapien genehmigen. Die FDA-Beamten sagen, dass der Ansatz für gut verstandene Bedingungen reserviert sein wird, bei denen es einen plausiblen Grund gibt zu glauben, dass die Therapie auf die zugrunde liegende genetische oder zelluläre Biologie der Krankheit einwirken wird. Forscher müssen auch bestätigen, dass die Therapie erfolgreich die genetische oder biologische Anomalie des Patienten anvisiert hat.
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