TARRYTOWN / LONDON (IT BOLTWISE) – Regeneron Pharmaceuticals hat eine bedeutende Partnerschaft mit Tessera Therapeutics geschlossen, um eine innovative Behandlung für die seltene genetische Erkrankung Alpha-1-Antitrypsin-Mangel zu entwickeln. Diese Zusammenarbeit könnte neue Maßstäbe in der Gentherapie setzen und bietet Hoffnung für Patienten mit begrenzten Behandlungsmöglichkeiten.
Regeneron Pharmaceuticals hat kürzlich eine strategische Partnerschaft mit dem Startup Tessera Therapeutics bekannt gegeben, um gemeinsam an einer bahnbrechenden Gentherapie für die Behandlung von Alpha-1-Antitrypsin-Mangel (AATD) zu arbeiten. Diese seltene genetische Erkrankung kann zu schweren Lungen- und Leberproblemen führen, und die derzeitigen Behandlungsmöglichkeiten sind begrenzt und oft nicht in der Lage, den Krankheitsverlauf umzukehren.
Im Rahmen dieser Vereinbarung investiert Regeneron 150 Millionen US-Dollar in Tessera, sowohl in Form von Bargeld als auch durch eine Beteiligung am Unternehmen. Diese Investition unterstreicht das Engagement von Regeneron, innovative Lösungen im Bereich der genetischen Medizin zu fördern. Tessera, unterstützt von Flagship Pioneering, wird die ersten klinischen Studien am Menschen leiten, während Regeneron die weitere Entwicklung und Kommerzialisierung übernehmen wird.
Die Erkrankung AATD wird durch eine Mutation im SERPINA1-Gen verursacht, das für die Produktion des Proteins Alpha-1-Antitrypsin verantwortlich ist. Tessera’s Ansatz, bekannt als TSRA-196, zielt darauf ab, diese genetische Mutation präzise zu korrigieren und die Produktion des Proteins durch eine einmalige Behandlung dauerhaft wiederherzustellen. Diese In-vivo-Gentherapie könnte einen bedeutenden Fortschritt in der Behandlung von AATD darstellen.
Regeneron ist bekannt für seine Bemühungen im Bereich der genetischen Medizin und hat in den letzten Jahren zahlreiche Partnerschaften mit Unternehmen wie Intellia Therapeutics und Mammoth Biosciences geschlossen. Diese Kooperationen haben Regeneron geholfen, eine Pipeline von Gen- und Gentherapie-Medikamenten zu entwickeln, die das Potenzial haben, die Behandlung von seltenen genetischen Erkrankungen zu revolutionieren.
Die Zusammenarbeit mit Tessera könnte nicht nur die Behandlungsmöglichkeiten für AATD-Patienten erheblich verbessern, sondern auch neue Maßstäbe für die Entwicklung von Gentherapien setzen. Die ersten klinischen Studien am Menschen werden für Ende 2025 erwartet, was den Beginn einer neuen Ära in der genetischen Medizin markieren könnte.
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