WASHINGTON / LONDON (IT BOLTWISE) – Die FDA hat die Gen-Therapie RGX-121 von Regenxbio zur Behandlung des Hunter-Syndroms abgelehnt. Diese Entscheidung trifft die betroffenen Familien hart, da sie auf eine neue Behandlungsmöglichkeit gehofft hatten. Regenxbio plant, die Therapie mit erweiterten Daten erneut zur Genehmigung einzureichen.
Die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA hat die Gen-Therapie RGX-121 von Regenxbio zur Behandlung des Hunter-Syndroms abgelehnt. Diese Entscheidung erfolgte nach einer Verschiebung des ursprünglichen Entscheidungstermins und einer klinischen Aussetzung. Die Ablehnung basiert auf Bedenken hinsichtlich der Definition der Patientengruppe, der Verwendung einer natürlichen Kontrollgruppe und der Nutzung eines Biomarkers als Surrogat-Endpunkt.
Regenxbio hatte gehofft, die Therapie über den beschleunigten Zulassungsweg genehmigen zu lassen, nachdem die FDA im Mai letzten Jahres die Prüfung akzeptiert hatte. Der CEO von Regenxbio, Curran Simpson, äußerte seine Besorgnis über das Feedback der FDA, insbesondere angesichts des dringenden Bedarfs an einer Behandlung für diese seltene Krankheit.
Die FDA äußerte keine Sicherheitsbedenken bezüglich der Therapie, obwohl ein klinischer Halt verhängt wurde, nachdem ein Patient, der eine andere Therapie von Regenxbio erhalten hatte, einen Gehirntumor entwickelte. Dieser Tumor wurde bei einem fünfjährigen Patienten entdeckt, der vier Jahre zuvor die Therapie RGX-111 erhalten hatte. Die genetische Analyse ergab, dass der virale Vektor der Therapie in ein krebsauslösendes Gen integriert wurde.
Die Integration von Vektor-DNA in Onkogene ist eine bekannte Sorge bei Gen-Therapien. Trotz der Risiken betont Regenxbio, dass die Vorteile der Therapie die potenziellen Gefahren überwiegen, da das Hunter-Syndrom ohne Behandlung zu einem frühen Tod führt. Die Entscheidung der FDA verzögert jedoch die Verfügbarkeit einer dringend benötigten Therapie für betroffene Familien weiter.
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