COLCHESTER / LONDON (IT BOLTWISE) – Ein fünfjähriger Junge aus Colchester, der als Baby die teuerste Gentherapie der Welt erhielt, zeigt bemerkenswerte Fortschritte. Edward, der an spinaler Muskelatrophie leidet, kann nun eigenständig gehen und hat Meilensteine erreicht, die seine Familie nie für möglich gehalten hätte.

Edward, ein fünfjähriger Junge aus Colchester, hat durch die Verabreichung des weltweit teuersten Gentherapie-Medikaments Zolgensma bemerkenswerte Fortschritte gemacht. Diese Therapie, die über den NHS in England verfügbar gemacht wurde, hat es ihm ermöglicht, eigenständig zu gehen, obwohl er an spinaler Muskelatrophie (SMA) leidet. Diese Erkrankung führt zu einem Mangel an einem Protein, das für die Muskelentwicklung entscheidend ist.
Die Gentherapie Zolgensma, die mit einem Preis von 1,79 Millionen Pfund als die teuerste der Welt gilt, wurde Edward als einer der ersten Kinder in England verabreicht. Seine Mutter Megan beschreibt ihn als ihren ‘Stolz und ihre Freude’ und ist überwältigt von den Fortschritten, die er gemacht hat. Vor der Behandlung war Edwards Leben von Lethargie geprägt, doch heute ist er ein lebhafter und verspielter Junge.
Obwohl Edward möglicherweise für den Rest seines Lebens auf einen Rollstuhl angewiesen sein könnte, ist seine Familie dankbar für die Fortschritte, die er gemacht hat. Er hat kürzlich eine doppelte Hüftoperation überstanden und lernt nun schwimmen, was für Kinder mit SMA eine besondere Herausforderung darstellt. Seine Fähigkeit, im Wasser zu schweben, ist ein weiterer Meilenstein, den seine Familie nie für möglich gehalten hätte.
Die Familie hat sich nach London verlegt, um Edward eine intensive Physiotherapie zu ermöglichen, die bis zu fünf Mal pro Woche stattfindet. Megan hat ihren Job aufgegeben, um sich voll und ganz um Edward zu kümmern. Die finanzielle Unterstützung durch Spendenaktionen hat es der Familie ermöglicht, spezialisierte Physiotherapie und Ausrüstung zu finanzieren, die maßgeblich zu Edwards Fortschritten beigetragen haben.
Die langfristigen Ergebnisse der Gentherapie sind noch nicht vollständig bekannt, doch Megan ist zuversichtlich, dass diese Generation von SMA-Kindern die erste sein wird, die das Erwachsenenalter erreicht. Prof. James Palmer von NHS England betont die bemerkenswerten Vorteile dieser innovativen Therapie und ist optimistisch, dass in Zukunft weitere Erkrankungen wie SMA behandelbar werden könnten.
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