Neue Hoffnung für mitochondriale Erkrankungen: Ein Molekül als potenzielles Heilmittel

PADUA / MÜNCHEN (IT BOLTWISE) – Wissenschaftler haben ein neuartiges Molekül entdeckt, das die Auswirkungen von Mutationen in der mitochondrialen DNA umkehren könnte. Diese Entdeckung könnte einen bedeutenden Fortschritt in der Behandlung von POLG-bedingten Erkrankungen darstellen.

Die Entdeckung eines neuen Moleküls, das die Auswirkungen von Mutationen in der mitochondrialen DNA umkehren kann, könnte einen bedeutenden Fortschritt in der Behandlung von POLG-bedingten Erkrankungen darstellen. Diese Erkrankungen, die durch Mutationen im POLG-Gen verursacht werden, führen zu einer Vielzahl von Symptomen, die von leichten Muskelschwächen bis hin zu schweren neurologischen Störungen reichen können. Die Forschung, die in der renommierten Zeitschrift Nature veröffentlicht wurde, zeigt, dass das Molekül PZL-A in der Lage ist, die Funktion des POLG-Proteins in Laborversuchen signifikant zu verbessern.

Das POLG-Gen kodiert für ein essentielles Protein in den Mitochondrien, den Kraftwerken der Zellen, das für die Replikation und Reparatur der mitochondrialen DNA verantwortlich ist. Mutationen in diesem Gen können zu einer Anhäufung schädlicher Mutationen in der mitochondrialen DNA führen, was die Energieproduktion der Zellen beeinträchtigt. Die Forscher entdeckten, dass das Molekül PZL-A in der Lage ist, die Stabilität des POLG-Proteins zu erhöhen und somit seine Fähigkeit zur DNA-Reparatur zu verbessern.

Derzeit laufen klinische Studien, um die Sicherheit und Wirksamkeit des Moleküls bei Menschen zu testen. Diese Studien werden von Pretzel Therapeutics durchgeführt, einem Unternehmen, das von einigen der Autoren der Studie gegründet wurde. Die ersten Tests konzentrieren sich auf die Sicherheit des Moleküls bei gesunden Probanden, bevor es im nächsten Jahr an Patienten mit mitochondrialen Erkrankungen getestet wird.

Die Behandlung von POLG-bedingten Erkrankungen stellt eine große Herausforderung dar, da es über 300 verschiedene Mutationen gibt, die diese Erkrankungen auslösen können. Bisherige Ansätze, wie die Gentherapie, waren aufgrund der Vielzahl der Mutationen nur begrenzt erfolgreich. Das neue Molekül könnte jedoch eine universelle Lösung bieten, indem es die Funktion des POLG-Proteins unabhängig von der spezifischen Mutation verbessert.

Die Forscher sind optimistisch, dass das Molekül nicht nur bei POLG-bedingten Erkrankungen, sondern auch bei anderen Erkrankungen, die mit einer Depletion der mitochondrialen DNA einhergehen, eingesetzt werden könnte. Dazu gehören auch altersbedingte neurodegenerative Erkrankungen, die ebenfalls mit einer verminderten mitochondrialen Funktion in Verbindung gebracht werden.

Die Entdeckung von PZL-A könnte somit nicht nur einen Durchbruch in der Behandlung seltener genetischer Erkrankungen darstellen, sondern auch neue Wege für die Behandlung von altersbedingten Erkrankungen eröffnen. Die kommenden Jahre werden zeigen, ob das Molekül tatsächlich das Potenzial hat, die Behandlung dieser komplexen Erkrankungen zu revolutionieren.

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