GAINESVILLE / LONDON (IT BOLTWISE) – Patienten mit ultra-seltenen Krankheiten stehen vor neuen Herausforderungen, da die FDA ihre Zulassungsregeln ändert.
Patienten mit ultra-seltenen Krankheiten in den USA sind besorgt, dass neue Regelungen der FDA sie ohne notwendige Behandlungen zurücklassen könnten. Trotz eines zunehmenden Fokus auf schnellere Zulassungen und seltene Krankheiten, fühlen sich viele Patienten mit extrem seltenen Leiden übersehen. Ein Beispiel hierfür ist das Medikament Elamipretide, das für die Behandlung von mitochondrialen Erkrankungen entwickelt wurde. Obwohl es von unabhängigen Beratern der FDA knapp empfohlen wurde, lehnte die Behörde den Zulassungsantrag im Mai ab und schlug einen alternativen Zulassungsweg vor. Diese Entscheidung hat bei Patienten und Befürwortern Besorgnis ausgelöst, da unklar ist, wer während dieses Prozesses Zugang zu dem Medikament haben wird und ob es rechtzeitig zugelassen wird, bevor dem Pharmaunternehmen die Mittel ausgehen. Die Herausforderungen bei der Entwicklung von Medikamenten für seltene und ultra-seltene Krankheiten sind erheblich, insbesondere wenn es darum geht, die Sicherheit und Wirksamkeit der Behandlungen zu gewährleisten. Hope Filchak, ein vierjähriges Mädchen aus Gainesville, Georgia, leidet an einem extrem seltenen mitochondrialen Syndrom namens MLS, das nur 64 dokumentierte Fälle in den USA aufweist. Für Hope bedeutet dies eine potenziell lebensbedrohliche Herzkrankheit namens Kardiomyopathie. Nachdem ihre Herzfunktion gefährlich gesunken war, begann sie mit der Einnahme von Elamipretide, was zu einer Stabilisierung ihres Zustands führte. Die FDA lehnte jedoch die Zulassung des Medikaments ab, da es in Phase-2-Studien nicht die festgelegten Endpunkte erreicht hatte. Die Behörde bot jedoch einen neuen Zulassungsweg an, der mindestens acht Monate dauern kann. Befürworter befürchten, dass das Unternehmen nicht in der Lage sein wird, diesen Weg zu verfolgen, da es bereits 30 % seiner Mitarbeiter entlassen hat. In einer Kongressanhörung im Juni forderte der republikanische Abgeordnete Earl L ‘Buddy’ Carter Unterstützung für Kinder wie Hope, die auf lebensrettende Medikamente angewiesen sind. Derzeit hat Hope noch einen Vorrat des Medikaments für drei Monate. Die Situation zeigt die Schwierigkeiten bei der Entwicklung und Zulassung von Medikamenten für ultra-seltene Krankheiten auf. Die FDA steht vor der Herausforderung, die Wirksamkeit von Behandlungen zu bewerten, wenn nur wenige Patienten verfügbar sind, um klinische Studien durchzuführen. Während die Patienten dringend auf neue Therapien warten, muss die Behörde sicherstellen, dass die Behandlungen sicher und wirksam sind, bevor sie zugelassen werden können.
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