Genetische Therapie: Hoffnung für Babys mit tödlichem Gendefekt
LONDON (IT BOLTWISE) – Die Behandlung genetischer Defekte bei Neugeborenen hat einen bedeutenden Fortschritt gemacht. Ein Baby mit einer schweren CPS1-Defizienz, einer seltenen genetischen Störung, die zu einer lebensbedrohlichen Ansammlung von Ammoniak im Blut führt, wurde erfolgreich mit einer neuartigen CRISPR-Cas9-Therapie behandelt. Genetische Defekte sind weit verbreitet und können von harmlos bis tödlich reichen. Eine […]
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