NEW HAVEN / LONDON (IT BOLTWISE) – Forscher der Yale University haben einen innovativen Ansatz zur Behandlung von Autismus entwickelt, indem sie Zebrafische als Modellorganismen nutzen. Durch die Untersuchung von Verhaltensänderungen bei diesen Fischen konnten sie potenzielle Medikamente identifizieren, die spezifische genetische Mutationen bei Autismus ansprechen. Ein vielversprechender Kandidat ist Levocarnitin, das in der Lage ist, neuronale Defizite zu reparieren.
Die Forschung zur Behandlung von Autismus hat einen bedeutenden Schritt nach vorne gemacht, indem Wissenschaftler der Yale University Zebrafische als Modellorganismen nutzen. Diese Fische, die genetisch zu etwa 70% mit Menschen übereinstimmen, bieten eine einzigartige Möglichkeit, die Auswirkungen von genetischen Mutationen, die mit Autismus in Verbindung stehen, zu untersuchen. Durch die Beobachtung von Verhaltensänderungen bei Zebrafischen, die spezifische Autismus-Risikogene tragen, konnten Forscher potenzielle Medikamente identifizieren, die diese genetischen Anomalien ansprechen.
Ein zentraler Bestandteil dieser Forschung ist das sogenannte pharmako-behaviorale Profiling. Dabei handelt es sich um eine Methode, bei der die Verhaltensänderungen von Zebrafischen mit den Wirkungen von Medikamenten verglichen werden. Durch die Erstellung eines Verhaltensprofils von 774 bereits von der FDA zugelassenen Medikamenten konnten die Forscher 520 Verbindungen identifizieren, die möglicherweise zur Behandlung spezifischer genetischer Subtypen von Autismus eingesetzt werden können. Diese Methode ermöglicht es, gezielt Medikamente zu finden, die die durch genetische Mutationen verursachten Verhaltensstörungen umkehren können.
Ein besonders vielversprechender Kandidat, der durch diese Forschung identifiziert wurde, ist Levocarnitin. Dieses Medikament, das eine Rolle im Fettsäurestoffwechsel spielt, hat sich als wirksam erwiesen, um die durch Mutationen in den Genen SCN2A und DYRK1A verursachten neuronalen Defizite zu reparieren. Die Forscher konnten zeigen, dass Levocarnitin nicht nur bei Zebrafischen, sondern auch bei menschlichen, aus Stammzellen abgeleiteten Neuronen die neuronale Aktivität wiederherstellen kann. Dies eröffnet neue Möglichkeiten für die Entwicklung präziserer Behandlungsansätze für Menschen mit spezifischen genetischen Mutationen, die mit Autismus in Verbindung stehen.
Die Ergebnisse dieser Studie sind nicht nur ein wichtiger Schritt in der Autismusforschung, sondern könnten auch die Grundlage für die Entwicklung neuer Behandlungsansätze für andere genetische Erkrankungen bilden. Die Forscher haben eine offene, durchsuchbare Datenbank erstellt, die die Verhaltensprofile aller getesteten Medikamente enthält. Diese Ressource steht der globalen wissenschaftlichen Gemeinschaft zur Verfügung und könnte die Entdeckung neuer Medikamente erheblich beschleunigen. Die Arbeit der Yale-Forscher zeigt, wie wichtig es ist, genetische Subtypen von Autismus zu identifizieren, um gezielte und wirksame Behandlungen zu entwickeln.
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