WASHINGTON / LONDON (IT BOLTWISE) – Die FDA hat eine neue Sicherheitswarnung für Elevidys herausgegeben, nachdem Berichte über tödliche Leberverletzungen bei nicht-ambulanten Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie aufgetreten sind. Die Therapie ist nun nur noch für ambulante Patienten ab vier Jahren zugelassen.
Die U.S. Food and Drug Administration (FDA) hat eine bedeutende Änderung in der Kennzeichnung des Gentherapieprodukts Elevidys vorgenommen. Diese Entscheidung folgt auf Berichte über tödliche akute Leberversagen bei nicht-ambulanten Patienten, die mit Elevidys behandelt wurden. Elevidys, ein auf einem AAVrh74-Vektor basierendes Gentherapieprodukt, war ursprünglich für die Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zugelassen. Die neuen Maßnahmen der FDA umfassen die Einführung einer Boxed Warning, der prominentesten Sicherheitswarnung der Behörde, sowie eine Einschränkung der Indikation auf ambulante Patienten ab vier Jahren.
Im Juni 2025 hatte die FDA bereits eine Sicherheitsmitteilung veröffentlicht, nachdem zwei Fälle von tödlichem akutem Leberversagen bei nicht-ambulanten pädiatrischen Patienten gemeldet wurden. In beiden Fällen zeigten die Patienten stark erhöhte Leberenzyme und mussten innerhalb von zwei Monaten nach der Infusion von Elevidys hospitalisiert werden. Zusätzlich wurde ein schwerer, nicht-tödlicher Fall von akuter Leberverletzung mit Komplikationen wie Mesenterialvenenthrombose und portaler Hypertension gemeldet.
Nach einer umfassenden Bewertung der verfügbaren Sicherheitsdaten hat die FDA nun wesentliche Änderungen an der Kennzeichnung von Elevidys genehmigt. Dazu gehören die Aufnahme einer Boxed Warning, die das Risiko schwerer Leberverletzungen und akuten Leberversagens beschreibt, sowie die Einschränkung der Indikation auf ambulante Patienten mit einer bestätigten Mutation im DMD-Gen. Die Indikation für nicht-ambulante Patienten wurde entfernt, und es wurden neue Anweisungen zur klinischen Entscheidungsfindung hinzugefügt.
Die FDA fordert den Hersteller auf, eine Nachbeobachtungsstudie durchzuführen, um das Risiko schwerer Leberverletzungen weiter zu bewerten. Diese Studie soll etwa 200 Patienten mit DMD umfassen und sie mindestens 12 Monate nach der Verabreichung von Elevidys beobachten. Gesundheitsdienstleister und Patienten werden ermutigt, unerwünschte Ereignisse, einschließlich Leberverletzungen, an das FDA MedWatch-Programm zu melden.
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