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Sarepta Therapeutics: Herausforderungen bei der Gentherapie für Muskeldystrophie

WASHINGTON / LONDON (IT BOLTWISE) – Die Gentherapie Elevidys von Sarepta Therapeutics steht erneut im Fokus, nachdem ein zweiter Todesfall im Zusammenhang mit der Behandlung von Muskeldystrophie gemeldet wurde. Die Gentherapie Elevidys von Sarepta Therapeutics, die zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie eingesetzt wird, hat erneut für Schlagzeilen gesorgt. Ein zweiter Todesfall, der auf eine akute Leberverletzung […]

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Roche setzt Gentherapie für bestimmte DMD-Patienten aus

BASEL / LONDON (IT BOLTWISE) – Der Pharmakonzern Roche hat kürzlich beschlossen, die Gentherapie Elevidys für nicht-gehfähige Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) vorübergehend auszusetzen. Diese Entscheidung folgt auf zwei tragische Todesfälle, die mit akutem Leberversagen in Verbindung gebracht wurden. Die Entscheidung von Roche, die Gentherapie Elevidys für nicht-gehfähige DMD-Patienten zu pausieren, hat in der medizinischen Gemeinschaft […]

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Santhera startet AGAMREE-Rollout zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie

PRATTELN / MÜNCHEN (IT BOLTWISE) – Santhera Pharmaceuticals hat den kommerziellen Rollout von AGAMREE zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) in England gestartet. Diese Entwicklung folgt der positiven Empfehlung durch das National Institute for Health and Care Excellence (NICE) und der Bereitstellung finanzieller Mittel durch den National Health Service (NHS) England. Santhera Pharmaceuticals hat einen bedeutenden […]

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Sarepta-Aktien stürzen nach Todesfall bei Gentherapie ab

MÜNCHEN (IT BOLTWISE) – Der plötzliche Tod eines Patienten nach der Behandlung mit der Gentherapie Elevidys hat zu einem dramatischen Kurssturz der Sarepta-Aktien geführt. Diese Entwicklung wirft Fragen zur Sicherheit und den Risiken der Gentherapie auf, insbesondere im Kontext der Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie. Der jüngste Todesfall eines Patienten, der mit der Gentherapie Elevidys behandelt wurde, […]

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Givinostat: Hoffnung für Kinder mit Muskeldystrophie in Nordirland

BELFAST / MÜNCHEN (IT BOLTWISE) – Die Diskussion um die Verfügbarkeit des Medikaments Givinostat für Kinder mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) in Nordirland hat eine neue Dringlichkeit erreicht. Trotz der Zulassung durch die britische Arzneimittelbehörde bleibt das Medikament für viele Betroffene unerreichbar. Die Verfügbarkeit des Medikaments Givinostat, das die Progression der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) verlangsamen könnte, ist in […]

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