Hoffnung und Risiken: Gen-Therapie bei Duchenne

LEANDER / TEXAS / LONDON (IT BOLTWISE) – Die Hoffnungen der Familie Revell ruhen auf einer Gen-Therapie, die das Leben ihrer Söhne Andrew und Timothy verlängern könnte. Doch die jüngsten Todesfälle in einer klinischen Studie werfen Fragen zur Sicherheit der Therapie auf.

Die Familie Revell aus Leander, Texas, steht vor einer schwierigen Entscheidung. Ihre beiden Söhne, Andrew und Timothy, leiden an Duchenne-Muskeldystrophie, einer seltenen genetischen Erkrankung, die die Muskeln zerstört und die Lebenserwartung drastisch verkürzt. Eine neue Gen-Therapie, die von Sarepta Therapeutics entwickelt wurde, könnte Hoffnung bringen, doch die jüngsten Todesfälle in der klinischen Studie werfen Schatten auf diese Hoffnung.

Andrew, der an einer klinischen Studie teilnimmt, ist unsicher, ob er das echte Medikament oder ein Placebo erhalten hat. Die Unsicherheit wird durch die Entscheidung von Sarepta, die Studie nach zwei Todesfällen zu pausieren, noch verstärkt. Die FDA untersucht derzeit einen dritten Todesfall, der möglicherweise mit der Therapie in Verbindung steht.

Die Gen-Therapie zielt darauf ab, eine verkürzte Form des Proteins Dystrophin zu produzieren, das für die Stabilität der Muskelzellen entscheidend ist. Trotz der hohen Kosten und der umstrittenen Zulassung durch die FDA bleibt die Therapie für viele Familien eine der wenigen Hoffnungen. Die Revells hoffen, dass die Therapie ihren Söhnen helfen könnte, die fortschreitende Muskelschwäche zu verlangsamen.

Die Entscheidung der FDA, die Therapie trotz unzureichender Wirksamkeitsnachweise zuzulassen, wurde von einigen Experten kritisiert. Dennoch argumentieren Befürworter, dass die Therapie eine dringend benötigte Option für Patienten bietet, die sonst keine Alternativen haben. Die Revells sind sich der Risiken bewusst, doch die Aussicht, dass ihre Söhne möglicherweise von der Therapie profitieren könnten, gibt ihnen Hoffnung.

Die Zukunft der Gen-Therapie für Duchenne-Patienten bleibt ungewiss. Während einige Familien die Therapie als lebensrettend betrachten, sind andere aufgrund der Sicherheitsbedenken skeptisch. Die Revells hoffen, dass die Therapie ihren Söhnen helfen wird, ein besseres Leben zu führen, auch wenn sie wissen, dass die Therapie keine Wunder bewirken kann.

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