CAMBRIDGE / LONDON (IT BOLTWISE) – Die jüngsten Entwicklungen rund um Sarepta Therapeutics und deren Gen-Therapie Elevidys werfen ein Schlaglicht auf die Herausforderungen und Risiken, die mit der Einführung neuer biotechnologischer Behandlungen verbunden sind.
Die Entscheidung von Sarepta Therapeutics, die Auslieferung ihrer Gen-Therapie Elevidys trotz einer Aufforderung der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) nicht zu stoppen, hat in der Branche für Aufsehen gesorgt. Diese Haltung kommt, nachdem ein Patient, der eine experimentelle Therapie erhielt, verstorben ist. Obwohl dieser Patient nicht mit Elevidys behandelt wurde, basiert seine Therapie auf ähnlicher Gen-Technologie, was die FDA dazu veranlasste, klinische Studien für limb-girdle Muskeldystrophie aufgrund von Sicherheitsbedenken zu pausieren.
Elevidys erhielt 2024 eine traditionelle Zulassung für Patienten ab vier Jahren mit der Duchenne-Muskeldystrophie-Genmutation, die noch laufen können. Für Patienten, die nicht mehr laufen können, wurde eine beschleunigte, bedingte Zulassung erteilt, obwohl die Therapie in einer späten Phase der klinischen Studien ihr Hauptziel nicht erreichte. Diese gemischten Ergebnisse und die jüngsten Todesfälle haben zu einer erhöhten Überprüfung durch die FDA geführt.
Die Aktien von Sarepta erlitten einen dramatischen Rückgang von 36%, nachdem die Nachricht über den dritten Todesfall bekannt wurde. Analysten äußerten Bedenken über die Glaubwürdigkeit des Managements und die zukünftige Akzeptanz der Therapie durch Patienten. Die FDA untersucht weiterhin das Risiko von akutem Leberversagen bei Gen-Therapien, die Sareptas AAVrh74-Plattformtechnologie verwenden.
Die Reaktionen aus der Gemeinschaft der Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie sind gemischt. Während einige die Fortschritte in der Behandlung begrüßen, sind andere besorgt über die Sicherheitsrisiken. Debra Miller, Gründerin der Non-Profit-Organisation CureDuchenne, äußerte, dass Familien mit einer Mischung aus Enttäuschung und Unsicherheit konfrontiert sind.
In einem Versuch, die Bedenken zu adressieren, arbeitet Sarepta mit der FDA zusammen, um eine Warnung über die Risiken von Lebertoxizität auf die Verpackung von Elevidys hinzuzufügen. Diese Entwicklungen werfen ein Licht auf die komplexen Herausforderungen, denen sich biotechnologische Unternehmen bei der Einführung neuer Therapien gegenübersehen, insbesondere wenn Sicherheitsbedenken auftreten.
Die Zukunft von Elevidys und ähnlichen Therapien bleibt ungewiss, da die FDA ihre Untersuchungen fortsetzt und die Branche die Auswirkungen dieser Ereignisse auf die Akzeptanz von Gen-Therapien beobachtet. Die kommenden Monate werden entscheidend sein, um zu sehen, wie sich diese Entwicklungen auf die regulatorischen Rahmenbedingungen und die Marktakzeptanz auswirken werden.
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