CAMBRIDGE / LONDON (IT BOLTWISE) – Sarepta Therapeutics hat die Dreijahresergebnisse ihrer Phase-3-Studie EMBARK veröffentlicht, die zeigen, dass die Gentherapie ELEVIDYS den Krankheitsverlauf bei Duchenne-Patienten signifikant verlangsamt. Die Studie hebt die Wirksamkeit und Sicherheit der Therapie hervor, die bei Patienten im Alter von durchschnittlich neun Jahren durchgeführt wurde.
Sarepta Therapeutics hat kürzlich die beeindruckenden Dreijahresergebnisse ihrer Phase-3-Studie EMBARK vorgestellt, die die Wirksamkeit der Gentherapie ELEVIDYS bei der Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie unterstreichen. Die Studie zeigt, dass ELEVIDYS den Krankheitsverlauf bei den behandelten Patienten signifikant verlangsamt, was durch die Erhaltung der motorischen Funktionen über einen Zeitraum von drei Jahren belegt wird.
Die Studie umfasste Patienten, die im Alter von vier bis sieben Jahren behandelt wurden und zum Zeitpunkt der letzten Bewertung im Durchschnitt über neun Jahre alt waren. Die Ergebnisse zeigen, dass die ELEVIDYS-behandelten Patienten im Vergleich zu einer externen Kontrollgruppe eine um 70 % oder mehr reduzierte Verschlechterungsrate bei wichtigen funktionellen Messungen wie der Time to Rise (TTR) und dem 10-Meter-Lauf (10MWR) aufwiesen.
Ein bemerkenswerter Aspekt der Studie ist, dass die ELEVIDYS-behandelten Patienten im dritten Jahr nach der Behandlung weiterhin über dem Ausgangswert der North Star Ambulatory Assessment (NSAA) lagen, während die Kontrollgruppe einen altersbedingten Rückgang unter ihren Ausgangswert zeigte. Dies deutet darauf hin, dass die Therapie nicht nur effektiv ist, sondern ihre Wirkung im Laufe der Zeit verstärkt wird.
Die Sicherheit der Therapie wurde ebenfalls bestätigt, da keine neuen behandlungsbedingten Sicherheitsbedenken auftraten. Dies unterstützt das bisher beobachtete Sicherheitsprofil von ELEVIDYS bei ambulanten Patienten. Die Ergebnisse der Studie werden als bedeutender Fortschritt in der Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie angesehen, da sie das Potenzial der Gentherapie zur Veränderung des Krankheitsverlaufs demonstrieren.
ELEVIDYS ist derzeit die einzige zugelassene Gentherapie für Duchenne und wurde weltweit bereits über 1.200 Patienten verabreicht. Die Therapie richtet sich an ambulante Patienten ab vier Jahren mit einer bestätigten Mutation im DMD-Gen. Die Zusammenarbeit von Sarepta mit Roche zielt darauf ab, die Zukunft der Duchenne-Community zu transformieren, indem die Muskelkraft der Betroffenen erhalten und geschützt wird.
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