Sichere Gen-Therapie: Lachgas öffnet Blut-Hirn-Schranke

DALLAS / LONDON (IT BOLTWISE) – Die Entdeckung, dass Lachgas die Blut-Hirn-Schranke sicherer für die Gen-Therapie öffnen kann, könnte die Behandlung neurologischer Erkrankungen revolutionieren.

Die jüngste Forschung der UT Southwestern Medical Center hat gezeigt, dass Lachgas in Kombination mit fokussiertem Ultraschall die Blut-Hirn-Schranke (BHS) sicherer und effizienter öffnen kann. Diese Methode könnte die Art und Weise, wie Gen-Therapien für neurologische Erkrankungen verabreicht werden, grundlegend verändern. Durch die Verwendung von Lachgas werden die benötigten Konzentrationen von Mikroblasen und der Ultraschalldruck erheblich reduziert, was das Risiko von Gewebeschäden minimiert.

In Mausmodellen führte dieser Ansatz zu einer effizienteren Genübertragung, was durch die Expression eines leuchtenden Proteins in den Zielregionen des Gehirns nachgewiesen wurde. Diese vielversprechenden Ergebnisse ebnen den Weg für potenzielle klinische Studien, die darauf abzielen, neurologische Erkrankungen effektiver und sicherer zu behandeln.

Lachgas, ein häufig verwendetes Analgetikum, hat sich als wirksam erwiesen, um die Öffnung der BHS vorübergehend zu verbessern und die Gen-Therapie in Mausmodellen mit fokussiertem Ultraschall zu ermöglichen. Die Forscher um Dr. Bhavya R. Shah, Associate Professor für Radiologie und Neurochirurgie, berichten, dass ihre Ergebnisse, veröffentlicht in der Fachzeitschrift Gene Therapy, neue Wege zur Behandlung einer Vielzahl von Hirnerkrankungen und -störungen eröffnen könnten.

Die BHS ist eine hochselektive Barriere aus semipermeablen Zellen, die die Blutgefäße im Gehirn auskleidet. Sie hat sich vermutlich im Laufe der Evolution entwickelt, um das Gehirn vor Toxinen und Infektionen im Blut zu schützen. Allerdings behindert die BHS auch die Verabreichung von Medikamenten, die zur Behandlung neurologischer oder neuropsychiatrischer Erkrankungen wie Alzheimer, Multiple Sklerose oder Hirntumoren eingesetzt werden könnten.

In der Vergangenheit haben Wissenschaftler Lösungen entwickelt, um die BHS vorübergehend zu öffnen und Behandlungen zu ermöglichen. Eine kürzlich entdeckte Methode nutzt Mikroblasen und fokussierten Ultraschall, um die BHS in gezielten Hirnregionen zu öffnen. Diese Technik erfordert jedoch hohe Konzentrationen von Mikroblasen und Ultraschalldruck, was potenzielle Risiken für das Gehirngewebe birgt.

In der neuen Studie testeten Dr. Shah und Dr. Bhardwaj eine innovative Methode, die die benötigten Mikroblasen-Konzentrationen und den Ultraschalldruck erheblich reduziert. Lachgas, das bekannt ist, Mikroblasen aus anderen Gasen zu expandieren, wurde anstelle von medizinischer Luft während des BHS-Öffnungsverfahrens eingesetzt.

Die Experimente zeigten, dass Lachgas bis zu 1.000 Mal niedrigere Konzentrationen von Mikroblasen und deutlich geringeren Ultraschalldruck benötigte, um die BHS im Vergleich zu Luft zu öffnen. Niedrigere Mikroblasen-Dosen und Ultraschalldruck stellten ein signifikant geringeres Risiko dar als das Standardverfahren.

Als Beweis für das Prinzip testeten die Forscher ihren neuen Ansatz, indem sie ein Gen lieferten, das ein leuchtend grünes Protein produziert. Die Ergebnisse zeigten eine signifikant höhere Aufnahme des Gens als bei der Verwendung von Luft, was sich in einem helleren Leuchten der Zielregionen des Gehirns zeigte.

Der nächste Schritt der Forscher wird darin bestehen, diesen Ansatz sicher in klinischen Studien zu testen. Weitere Forscher der UTSW, die zu dieser Studie beigetragen haben, sind Dr. Marc Diamond, Dr. Rachel Bailey, Sandi Jo Estill-Terpack, Dr. Darren Imphean und Dr. Venugopal Krishnan.

Unseren KI-Morning-Newsletter «Der KI News Espresso» mit den besten KI-News des letzten Tages gratis per eMail - ohne Werbung: Hier kostenlos eintragen!