Drei Wissenschaftler revolutionieren die Behandlung von Mukoviszidose

BOSTON / LONDON (IT BOLTWISE) – Drei Wissenschaftler haben mit ihrer bahnbrechenden Forschung zur Behandlung von Mukoviszidose den renommierten Lasker Award gewonnen. Ihre Arbeit führte zur Entwicklung eines Medikaments, das die Lebenserwartung von Patienten mit dieser schweren Erkrankung nahezu verdoppelt. Diese Errungenschaft hat die Behandlung von Mukoviszidose grundlegend verändert und bietet Betroffenen eine neue Perspektive.

Drei herausragende Wissenschaftler wurden kürzlich mit dem angesehenen Lasker Award ausgezeichnet, einer der höchsten Ehrungen in der Medizin. Ihre Forschung hat die Behandlung von Mukoviszidose revolutioniert und die Lebensqualität der Betroffenen erheblich verbessert. Paul Negulescu von Vertex Pharmaceuticals, der ehemalige Vertex-Forscher Jesús González und Michael Welsh von der University of Iowa teilen sich den Preis von 250.000 US-Dollar. Diese Auszeichnung würdigt ihre entscheidende Rolle bei der Entwicklung der Dreifachkombinationstherapie Trikafta, die das Leben von Menschen mit Mukoviszidose verlängert und verbessert.

Trikafta, das 2019 von der US-amerikanischen Food and Drug Administration zugelassen wurde, hat die Behandlung von Mukoviszidose grundlegend verändert. Die Krankheit, die durch genetische Mutationen verursacht wird, führt zu einer übermäßigen Schleimbildung in Lunge und anderen Organen. Vor der Einführung von Trikafta starben viele Patienten vor dem 40. Lebensjahr. Die neue Therapie zielt darauf ab, die Bildung von Schleimproteinen in den Zellen zu reparieren, anstatt die defekten Gene zu verändern, was einen völlig neuen Ansatz darstellt.

Die Auswirkungen von Trikafta sind enorm. Laut einer Studie aus dem Jahr 2023, die im Journal of Cystic Fibrosis veröffentlicht wurde, kann das Medikament die Lebenserwartung von Patienten, die es ab dem Alter von 12 Jahren einnehmen, auf etwa 83 Jahre erhöhen. Dies ist ein bedeutender Fortschritt, der Mukoviszidose von einer tödlichen Krankheit zu einer behandelbaren Erkrankung macht. Die Lasker Foundation betont, dass die wissenschaftlichen Innovationen der Preisträger mehr als 90 Prozent der Betroffenen eine lebenswerte Zukunft ermöglichen.

Trotz dieser Erfolge gibt es Herausforderungen. Die hohen Kosten von Trikafta, die sich auf 300.000 US-Dollar pro Jahr belaufen, machen es für viele Patienten in einkommensschwachen Ländern unerschwinglich. Vertex Pharmaceuticals hat ein Pilotspendenprogramm ins Leben gerufen, um das Medikament in 14 Ländern zugänglich zu machen. Paul Negulescu betont, dass das Ziel darin besteht, allen Betroffenen eine wirksame Behandlung zu bieten. Neben der Forschung an Mukoviszidose arbeitet Vertex auch an nicht-opioiden Schmerztherapeutika, was die Innovationskraft des Unternehmens unterstreicht.

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