Erfolgreiche Gen-Therapie gegen Huntington-Krankheit in Großbritannien

LONDON (IT BOLTWISE) – In einem bahnbrechenden Schritt hat eine Gen-Therapie erstmals die Huntington-Krankheit erfolgreich behandelt. Diese verheerende degenerative Erkrankung, die durch einen einzigen Gendefekt verursacht wird, führt zu einem fortschreitenden Absterben von Gehirnzellen. Die neue Therapie verlangsamt den Krankheitsverlauf um 75% und bietet Hoffnung für Tausende von Betroffenen.

In einem bedeutenden Fortschritt in der medizinischen Forschung hat eine Gen-Therapie erstmals die Huntington-Krankheit erfolgreich behandelt. Diese Krankheit, die durch einen einzigen Gendefekt verursacht wird, führt zu einem fortschreitenden Absterben von Gehirnzellen, was letztlich zu Demenz, Lähmung und Tod führt. Die neue Therapie, die in einer klinischen Studie in Großbritannien getestet wurde, verlangsamt den Krankheitsverlauf um beeindruckende 75%.

Prof. Sarah Tabrizi, die Direktorin des Huntington-Zentrums am University College London, leitete die Studie und äußerte sich begeistert über die Ergebnisse. Die Therapie, die das mutierte Protein, das die Krankheit verursacht, inaktiviert, wird in einer einzigen Injektion direkt ins Gehirn verabreicht. Dieser komplexe Eingriff dauert zwischen 12 und 20 Stunden und ist kostspielig, bietet jedoch neue Hoffnung für die betroffene Gemeinschaft.

Die ersten Symptome der Huntington-Krankheit treten typischerweise im Alter von 30 bis 40 Jahren auf und umfassen Stimmungsschwankungen, Wut und Depressionen. Im weiteren Verlauf entwickeln die Patienten unkontrollierte, ruckartige Bewegungen, Demenz und schließlich Lähmungen. Mit der neuen Behandlung könnten Betroffene länger selbstständig leben und arbeiten, was die Lebensqualität erheblich verbessert.

Die Therapie wird durch einen modifizierten, harmlosen Virus in die Neuronen eingeführt, der eine speziell entworfene DNA-Sequenz enthält. Diese blockiert die Produktion der toxischen Version des Huntingtin-Proteins. Die Ergebnisse der Studie, die 29 Patienten in Großbritannien und den USA umfasste, zeigen, dass die Therapie nicht nur die Symptome lindert, sondern auch das Fortschreiten der Krankheit signifikant verlangsamt.

Die Veröffentlichung dieser Ergebnisse hat in der Huntington-Gemeinschaft große Freude ausgelöst. Viele Betroffene und ihre Familien sehen darin einen Hoffnungsschimmer, der die Bereitschaft erhöhen könnte, sich genetisch testen zu lassen. Die Aussicht auf eine wirksame Behandlung könnte die Entscheidung erleichtern, sich auf das Vorhandensein des defekten Gens testen zu lassen.

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