LONDON (IT BOLTWISE) – Eine bahnbrechende Gentherapie hat erstmals die Behandlung der Huntington-Krankheit ermöglicht. Diese Entwicklung könnte das Leben von Betroffenen erheblich verlängern und die Lebensqualität verbessern. Forscher berichten von einer beeindruckenden Verlangsamung des Krankheitsverlaufs um 75%, was eine neue Hoffnung für Patienten und ihre Familien darstellt.
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Die Huntington-Krankheit, eine der verheerendsten genetischen Erkrankungen, wurde erstmals erfolgreich behandelt. Diese Krankheit, die durch den Abbau von Gehirnzellen gekennzeichnet ist und Symptome von Demenz, Parkinson und motorischen Störungen aufweist, könnte durch eine neue Gentherapie revolutioniert werden. Forscher berichten von einer Verlangsamung des Krankheitsverlaufs um 75%, was bedeutet, dass der erwartete jährliche Fortschritt der Krankheit nun vier Jahre dauern könnte.
Die Therapie, die in einer 12- bis 18-stündigen Gehirnoperation verabreicht wird, zielt darauf ab, das toxische Protein, das für den neuronalen Abbau verantwortlich ist, dauerhaft zu reduzieren. Diese Behandlung könnte den Beginn der Symptome, die normalerweise in den 30er oder 40er Jahren auftreten, erheblich verzögern oder sogar verhindern. Professor Sarah Tabrizi von der University College London beschreibt die Ergebnisse als spektakulär und unerwartet.
Die Gentherapie kombiniert modernste genetische Medizin mit Technologien zur Gen-Stilllegung. Ein sicherer Virus, der eine speziell entworfene DNA-Sequenz enthält, wird tief ins Gehirn injiziert. Diese DNA-Sequenz wird dann in den Gehirnzellen aktiv, um die Produktion des schädlichen Proteins zu unterbinden. Die Ergebnisse der Studie, die 29 Patienten umfasste, zeigen eine signifikante Reduktion der Krankheitsprogression und eine Erhaltung der Gehirnzellen.
Obwohl die Behandlung teuer sein wird, bietet sie neue Hoffnung für die etwa 75.000 Menschen in Europa und den USA, die an Huntington leiden. Die Firma uniQure plant, die Therapie 2026 in den USA auf den Markt zu bringen. Experten sind begeistert von den Möglichkeiten, die diese Therapie für die Zukunft der Huntington-Behandlung bietet, obwohl die komplexe Chirurgie und die Kosten eine breite Anwendung derzeit einschränken könnten.
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