Genetische Therapie: Hoffnung für Babys mit tödlichem Gendefekt
LONDON (IT BOLTWISE) – Die Behandlung genetischer Defekte bei Neugeborenen hat einen bedeutenden Fortschritt gemacht. Ein Baby mit einer schweren CPS1-Defizienz, einer seltenen genetischen Störung, die zu einer lebensbedrohlichen Ansammlung von Ammoniak im Blut führt, wurde erfolgreich mit einer neuartigen CRISPR-Cas9-Therapie behandelt. Genetische Defekte sind weit verbreitet und können von harmlos bis tödlich reichen. Eine […]
Individuelle Gentherapie: Ein Meilenstein für seltene genetische Erkrankungen
PHILADELPHIA / MÜNCHEN (IT BOLTWISE) – Ein bedeutender Fortschritt in der Gentherapie wurde erzielt, indem einem Säugling mit einer seltenen genetischen Erkrankung erstmals eine personalisierte Behandlung verabreicht wurde. Die Gentherapie hat einen neuen Meilenstein erreicht: Erstmals wurde einem Säugling mit einer seltenen genetischen Erkrankung eine personalisierte Behandlung verabreicht. Diese bahnbrechende Entwicklung könnte den Weg für […]
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