SAN FRANCISCO / LONDON (IT BOLTWISE) – Wissenschaftler haben einen bedeutenden Fortschritt in der Behandlung von SCN2A-bedingten Entwicklungsstörungen erzielt. Durch den Einsatz von CRISPR-aktivierter Genregulation konnten sie die neurologischen Symptome in Mäusen lindern. Diese Methode könnte zukünftig auch bei menschlichen Patienten Anwendung finden.
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Die Forschungsgemeinschaft hat einen bedeutenden Fortschritt in der Behandlung von SCN2A-bedingten Entwicklungsstörungen erzielt. Diese Störungen, die oft mit Autismus, geistiger Behinderung und Epilepsie einhergehen, resultieren aus einer sogenannten Haploinsuffizienz, bei der nur eine Kopie des SCN2A-Gens funktional ist. Wissenschaftler haben nun gezeigt, dass die Aktivierung der verbleibenden funktionalen Genkopie mittels CRISPR-Technologie die neurologischen Symptome in Mäusen lindern kann.
In einer Reihe von Experimenten wurde die CRISPR-aktivierte Genregulation bei Mäusen eingesetzt, um die Expression des SCN2A-Gens zu erhöhen. Diese Methode führte zu einer Verbesserung der elektrophysiologischen Defizite, die mit der Haploinsuffizienz verbunden sind. Besonders bemerkenswert ist, dass die Behandlung auch bei jugendlichen Mäusen wirksam war, was auf das Potenzial dieser Therapie für spätere Lebensphasen hinweist.
Die Forscher verwendeten ein adeno-assoziiertes Virus als Vektor, um die CRISPR-Komponenten in die Zellen zu bringen. Diese Methode ermöglichte es, die intrinsischen und synaptischen Defizite in den neokortikalen Pyramidenzellen zu korrigieren, die eine Schlüsselrolle bei der Entstehung von Entwicklungsstörungen und Anfällen spielen. Darüber hinaus zeigte sich, dass die systemische Verabreichung der CRISPRa-Therapie die Mäuse vor durch Chemokonvulsiva induzierten Anfällen schützte.
Diese Ergebnisse eröffnen neue Perspektiven für die Behandlung von SCN2A-bedingten Störungen beim Menschen. Die Möglichkeit, die Genexpression gezielt zu regulieren, könnte eine vielversprechende Strategie zur Linderung der Symptome darstellen. Die Forscher betonen jedoch, dass weitere Studien erforderlich sind, um die Sicherheit und Wirksamkeit dieser Therapie beim Menschen zu bestätigen.
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