LAUSANNE / MÜNCHEN (IT BOLTWISE) – HAYA Therapeutics, ein innovatives Biotechnologie-Startup mit Sitz in Lausanne, Schweiz, hat kürzlich eine Finanzierung in Höhe von 65 Millionen US-Dollar erhalten, um seine Forschung und Entwicklung im Bereich der nicht-kodierenden DNA voranzutreiben.
Die moderne Medizin hat sich lange Zeit auf Proteine als Hauptziel für die Entwicklung von Medikamenten konzentriert. Doch diese Herangehensweise hat ihre Grenzen, da Proteine oft nicht die eigentliche Ursache von Krankheiten sind. Samir Ounzain, Mitbegründer und CEO von HAYA Therapeutics, argumentiert, dass die Reaktion der Zellen auf ihre Umwelt der eigentliche Krankheitsauslöser ist. Diese Reaktion wird in einem Teil des Genoms reguliert, der früher als ‘Junk-DNA’ abgetan wurde. Tatsächlich besteht der Großteil des menschlichen Genoms aus nicht-kodierender DNA, die eine entscheidende Rolle bei der Regulierung der Genexpression spielt. Diese sogenannte ‘dunkle Genom’ oder ‘regulatorische Genom’ ist der Schlüssel zur Kontrolle von Zellzuständen und damit zur Entstehung von Krankheiten. HAYA Therapeutics hat es sich zur Aufgabe gemacht, Medikamente zu entwickeln, die auf Ziele im dunklen Genom abzielen, um krankheitsverursachende Zellen umzuprogrammieren. Mit der kürzlich erhaltenen Finanzierung plant das Unternehmen, klinische Tests mit einem führenden therapeutischen Kandidaten zu beginnen, der diesen Ansatz bei einer bestimmten Form von Herzinsuffizienz demonstrieren könnte. Ounzain betont, dass die Zellen selbst die pathophysiologischen Zustände manifestieren, die vielen Krankheiten zugrunde liegen. Die Forschung von HAYA konzentriert sich auf die langen nicht-kodierenden RNAs (lncRNAs), die spezifische Gene regulieren, die mit bestimmten Krankheiten in Verbindung stehen. Ein besonderer Fokus liegt auf der Behandlung von Herzinsuffizienz, insbesondere der nicht-obstruktiven hypertrophen Kardiomyopathie (HCM), einer genetischen Erkrankung, bei der sich der Herzmuskel verdickt, ohne den Blutfluss zu blockieren. Diese Erkrankung erschwert es dem Herzen, Blut zu pumpen, was letztlich zu Herzinsuffizienz führen kann. HAYA hat eine Plattformtechnologie entwickelt, die computergestützte Biologie und maschinelles Lernen nutzt, um Patientengewebeproben zu analysieren. Diese Analysen ermöglichen es dem Unternehmen, integrierte Datensätze zu erstellen, die als ‘Atlas’ des regulatorischen Genoms bezeichnet werden. Mit diesem Atlas entwickelt HAYA RNA-geführte Medikamente, um die Zellen, die eine Krankheit antreiben, umzuprogrammieren. Das führende Programm HTX-001 ist ein Oligonukleotid, das darauf abzielt, die Wisp2-Super-Enhancer-assoziierte RNA (Wisper) zu blockieren, eine lncRNA, die die Aktivität von Fibroblasten reguliert. Präklinische Studien haben gezeigt, dass dieser Ansatz die kardiale Fibrose blockieren und möglicherweise umkehren kann. Da Wisper nur im Herzgewebe vorkommt, sollte die gezielte Behandlung keine unerwünschten Wirkungen in anderen Körperbereichen hervorrufen. HAYA plant, die Phase-1-Tests von HTX-001 in der ersten Hälfte des Jahres 2026 zu beginnen. In der Zwischenzeit bereitet sich das Unternehmen darauf vor, präklinische Daten für sein Wisper-Programm auf der Jahrestagung der American Society of Gene & Cell Therapy in New Orleans zu präsentieren. HAYA hat auch eine Forschungsallianz mit Eli Lilly geschlossen, um Medikamente für metabolische Indikationen zu entdecken, darunter Fettleibigkeit. Diese Partnerschaft könnte Zahlungen von bis zu einer Milliarde US-Dollar umfassen.
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