LONDON (IT BOLTWISE) – Ein bedeutender Fortschritt in der Behandlung von Huntington-Krankheit wurde erzielt. Eine neue Gentherapie zeigt vielversprechende Ergebnisse, indem sie das Fortschreiten der Krankheit um 75 % verlangsamt. Diese Entwicklung könnte das Leben von Tausenden von Patienten weltweit verändern.
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Die Huntington-Krankheit, eine verheerende neurologische Erkrankung, die zu schwerem motorischen Verlust, Demenz und schließlich zum Tod führt, hat bisher keine Heilung gefunden. Doch eine neue Gentherapie namens AMT-130 könnte dies ändern. In einer klinischen Studie, die von Wissenschaftlern des University College London durchgeführt wurde, zeigte sich, dass Patienten, die über 36 Monate mit dieser Therapie behandelt wurden, eine um 75 % geringere Krankheitsprogression aufwiesen als diejenigen, die die Therapie nicht erhielten.
Die Therapie, entwickelt von der niederländisch-amerikanischen Firma uniQure, nutzt eine innovative Methode, um neue funktionelle DNA in die Zellen der Patienten einzuführen. Diese DNA enthält Anweisungen zur Herstellung eines RNA-Moleküls, das gezielt das RNA-Molekül angreift, das bei der Produktion des schädlichen Huntingtin-Proteins entsteht. Dadurch wird die Produktion dieses Proteins dauerhaft reduziert, was zu einer Verlangsamung des Krankheitsverlaufs führt.
Die Ergebnisse der Studie sind vielversprechend: Die Patienten, die eine hohe Dosis der Therapie erhielten, zeigten nicht nur eine signifikante Verlangsamung der Krankheitsprogression, sondern auch eine Verbesserung der motorischen und kognitiven Funktionen. Zudem wurden niedrigere Werte des Neurofilament-Leichtproteins im Rückenmark festgestellt, ein Indikator für neuronale Schäden, was auf eine Verringerung der neuronalen Verletzungen hindeutet.
Professor Sarah Tabrizi, die wissenschaftliche Leiterin der Studie, äußerte sich begeistert über die Ergebnisse und betonte das Potenzial der Therapie, das tägliche Leben der Patienten erheblich zu verbessern. Die Gentherapie könnte es den Betroffenen ermöglichen, länger arbeitsfähig zu bleiben und ihre Lebensqualität zu erhalten. UniQure plant, im nächsten Jahr eine beschleunigte Zulassung bei der US-amerikanischen FDA zu beantragen, gefolgt von Anträgen in Großbritannien und Europa.
Diese Entwicklung könnte einen Wendepunkt in der Behandlung der Huntington-Krankheit darstellen, die weltweit etwa 12.000 Menschen in den USA und 8.000 in Großbritannien betrifft. Die Gentherapie bietet nicht nur Hoffnung für die Betroffenen, sondern könnte auch den Weg für weitere Fortschritte in der Behandlung genetischer Erkrankungen ebnen.
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