Vertex zieht sich aus AAV-Technologie zurück: Herausforderungen im Bereich der Gentherapie

BOSTON / MÜNCHEN (IT BOLTWISE) – Vertex Pharmaceuticals hat beschlossen, die Arbeit an der adeno-assoziierten Virusvektor-Technologie (AAV) einzustellen, die häufig zur Verpackung und Lieferung von Gentherapien verwendet wird.

Vertex Pharmaceuticals hat kürzlich bekannt gegeben, dass es seine Bemühungen im Bereich der adeno-assoziierten Virusvektor-Technologie (AAV) einstellen wird. Diese Technologie wird häufig zur Verpackung und Lieferung von Gentherapien eingesetzt. Die Entscheidung folgt auf die Beendigung eines Abkommens mit Verve Therapeutics im Februar, bei dem Vertex die Rechte an einem In-vivo-Gene-Editing-Programm für Lebererkrankungen zurückgab. Diese Vereinbarung hatte Vertex im Jahr 2022 60 Millionen US-Dollar gekostet, obwohl die spezifische Krankheitszielsetzung nie öffentlich gemacht wurde. Im März stellte Vertex auch seine Pankreas-Inselzelltherapie ein, die in einem proprietären immunoprotektiven Gerät verpackt war und als Therapie für Typ-1-Diabetes vorgeschlagen wurde. Die Entscheidung, die Arbeit an der AAV-Plattform einzustellen, könnte auch andere Partnerschaften von Vertex gefährden, darunter den Vertrag von 2020 mit Affinia Therapeutics zur Entwicklung neuartiger AAVs für Gentherapien. Vertex hat jedoch noch nicht bestätigt, ob diese Vereinbarung tatsächlich betroffen sein wird. Laut einer Pressemitteilung von damals nutzt Vertex die AAV-Vektortechnologie von Affinia, um seine Gentherapien für verschiedene Indikationen, einschließlich Duchenne-Muskeldystrophie und Myotone Dystrophie Typ 1, zu verpacken und zu liefern. Diese Entscheidung von Vertex ist ein weiteres Zeichen für die schwierigen Zeiten, die der Zell- und Gentherapiebereich derzeit durchmacht. Mehrere namhafte Akteure haben in den letzten Monaten ihre Belegschaften reduziert, darunter Encoded Therapeutics, Intellia Therapeutics und Editas. Insbesondere Editas musste seine Gentherapie für Sichelzellenanämie aufgeben, nachdem die Suche nach einem Entwicklungssponsor erfolglos blieb. Pfizer, einer der größten Akteure in diesem Bereich, kündigte im Februar an, seine von der FDA zugelassene Gentherapie für Hämophilie B, Beqvez, weltweit einzustellen, da das Interesse von Patienten und ihren Ärzten an Gentherapien für Hämophilie begrenzt sei. Einen Monat zuvor hatte Pfizer die Zusammenarbeit mit Sangamo Therapeutics aufgegeben, mit der es eine weitere Gentherapie für Hämophilie vorantrieb. Dennoch gibt es einige positive Anzeichen am Horizont für Gentherapien, nicht zuletzt die offensichtliche Offenheit des neuen FDA-Kommissars Marty Makary für eine gewisse regulatorische Flexibilität bei Gentherapien, insbesondere für seltene Krankheiten. In einem Interview mit Megyn Kelly sagte Makary, die FDA könnte Arzneimittelzulassungen auf der Grundlage eines ‘plausiblen Mechanismus’ in Betracht ziehen, insbesondere für Krankheiten, die ‘eine kleine Anzahl von Menschen betreffen’.

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