Neue Hoffnung durch Gentherapie bei seltener Immunkrankheit

LOS ANGELES / MÜNCHEN (IT BOLTWISE) – Eine seltene genetische Erkrankung, die das Immunsystem von Kindern schwächt, hat dank einer innovativen Gentherapie neue Hoffnung erhalten. Die Langenhop-Familie aus Ohio, deren drei Kinder an der seltenen Krankheit LAD-1 leiden, hat an einer klinischen Studie teilgenommen, die vielversprechende Ergebnisse zeigt.

Die Diagnose einer seltenen genetischen Erkrankung kann für betroffene Familien verheerend sein. So erging es auch der Familie Langenhop aus Ohio, deren drei Kinder an der seltenen Immunkrankheit LAD-1 leiden. Diese Erkrankung verhindert, dass weiße Blutkörperchen effektiv Infektionen bekämpfen können, was zu häufigen und schweren Infektionen führt. Die einzige bisher bekannte Behandlungsmöglichkeit war eine Stammzelltransplantation, die jedoch mit erheblichen Risiken verbunden ist.

Die Familie Langenhop stand vor einer schwierigen Entscheidung, als sie von einer klinischen Studie erfuhr, die eine neue Gentherapie zur Behandlung von LAD-1 testete. Diese Therapie, entwickelt von Rocket Pharmaceuticals, ermöglicht es den Patienten, ihre eigenen Stammzellen zu spenden, was das Risiko von Abstoßungsreaktionen erheblich reduziert. Die Therapie nutzt ein Virus, um das fehlende Gen in die Stammzellen der Patienten einzuschleusen, die dann nach einer Chemotherapie zurück in den Körper injiziert werden.

Die Langenhop-Kinder waren unter den ersten, die an dieser Studie teilnahmen. Trotz der Herausforderungen, die mit der Behandlung und der damit verbundenen Chemotherapie einhergingen, entschieden sich die Eltern, diesen Weg zu gehen, in der Hoffnung, das Leben ihrer Kinder zu verbessern. Die Ergebnisse der Studie sind vielversprechend: Alle neun teilnehmenden Patienten, darunter die drei Langenhop-Kinder, zeigen eine stabile Produktion gesunder Immunzellen und haben seit der Behandlung keine schweren Infektionen mehr erlitten.

Die Gentherapie könnte eine bahnbrechende Entwicklung in der Behandlung von LAD-1 darstellen. Dr. Donald Kohn, der die Studie am UCLA Mattel Children’s Hospital leitete, betont jedoch, dass es noch zu früh sei, von einer Heilung zu sprechen. Dennoch sind die stabilen Ergebnisse der Studie ein bedeutender Fortschritt, der Hoffnung für viele betroffene Familien weltweit bietet.

Die Langenhop-Familie ist dankbar, dass ihre Kinder an der Entwicklung dieser Therapie mitwirken konnten. Sie hoffen, dass die Therapie bald von der US-amerikanischen Gesundheitsbehörde FDA zugelassen wird, um auch anderen Kindern mit LAD-1 helfen zu können. Die Teilnahme an der Studie hat nicht nur das Leben ihrer Kinder verändert, sondern könnte auch die Zukunft der Behandlung dieser seltenen Krankheit maßgeblich beeinflussen.

Die Gentherapie für LAD-1 befindet sich derzeit im Zulassungsverfahren bei der FDA. Sollte sie genehmigt werden, könnte sie eine neue Ära in der Behandlung genetischer Immunkrankheiten einläuten. Die Langenhops sind stolz darauf, Teil dieser medizinischen Innovation zu sein und hoffen, dass ihre Geschichte anderen Familien Mut macht, die vor ähnlichen Herausforderungen stehen.

Unseren KI-Morning-Newsletter «Der KI News Espresso» mit den besten KI-News des letzten Tages gratis per eMail - ohne Werbung: Hier kostenlos eintragen!