Neue Gen-Transporttechnologien revolutionieren die Neurologie

MÜNCHEN (IT BOLTWISE) – Wissenschaftler haben bahnbrechende Gen-Transporttechnologien entwickelt, die gezielte Therapien für neurologische Erkrankungen ermöglichen könnten. Diese Fortschritte, finanziert durch die National Institutes of Health (NIH), könnten die Behandlung von Hirnerkrankungen revolutionieren, indem sie präzise genetische Eingriffe in spezifische Zelltypen des Gehirns und Rückenmarks erlauben.

Die jüngsten Entwicklungen im Bereich der Gen-Transporttechnologien markieren einen bedeutenden Fortschritt in der Neurologie. Forscher, die von den National Institutes of Health (NIH) unterstützt werden, haben eine vielseitige Reihe von Gen-Transport-Systemen entwickelt, die mit außergewöhnlicher Präzision unterschiedliche neuronale Zelltypen im menschlichen Gehirn und Rückenmark erreichen können. Diese Systeme stellen einen wichtigen Schritt in Richtung einer präzisen Gentherapie dar, die es ermöglicht, fehlerhafte Gehirnaktivitäten sicher und genau zu kontrollieren. Im Gegensatz dazu behandeln aktuelle Therapien für Hirnerkrankungen meist nur die Symptome. Diese neuen Transportsysteme bringen genetisches Material in das Gehirn und Rückenmark, das gezielt von spezifischen Zelltypen genutzt werden kann. Diese Plattform hat das Potenzial, die Art und Weise, wie Wissenschaftler neuronale Schaltkreise untersuchen, grundlegend zu verändern. Sie bietet Forschern Gen-Transport-Systeme für verschiedene in der Forschung verwendete Spezies, ohne dass genetisch veränderte oder transgene Tiere erforderlich sind. Beispiele hierfür sind das Beleuchten feiner Strukturen von Gehirnzellen mit fluoreszierenden Proteinen sowie das Aktivieren oder Stilllegen von Schaltkreisen, die Verhalten und Kognition steuern. John Ngai, Direktor der BRAIN Initiative der NIH, beschreibt die neue Plattform als einen Lieferwagen, der spezialisierte genetische Pakete in spezifische Zellnachbarschaften im Gehirn und Rückenmark abliefert. Mit diesen Transportsystemen können wir nun auf spezifische Zellen im Gehirn und Rückenmark zugreifen und sie manipulieren – ein Zugang, der bisher in diesem Umfang nicht möglich war. Die neuen Werkzeuge nutzen ein kleines, reduziertes Adeno-assoziiertes Virus (AAV), um DNA an Zielzellen zu liefern. Diese können breit über viele Spezies und experimentelle Systeme hinweg angewendet werden, einschließlich kleiner Gewebeproben, die während menschlicher Gehirnoperationen entnommen werden. Die Transportsysteme wurden in intakten lebenden Systemen getestet oder validiert, was ein wichtiger Schritt für die Einführung neuer Werkzeuge für den breiten Einsatz ist. Das neu veröffentlichte Toolkit umfasst Dutzende von Transportsystemen, die gezielt wichtige Gehirnzelltypen ansprechen, darunter exzitatorische Neuronen, inhibitorische Interneuronen, striatale und kortikale Subtypen, Gehirnblutzellen und schwer erreichbare Neuronen im Rückenmark, die Körperbewegungen steuern und bei mehreren neurologischen Erkrankungen, wie amyotropher Lateralsklerose (ALS) und spinaler Muskelatrophie, geschädigt sind. Computerprogramme, die von Künstlicher Intelligenz (KI) angetrieben werden, können genetische ‘Lichtschalter’, bekannt als Enhancer, identifizieren, die Gene in spezifischen Gehirnzelltypen aktivieren, indem sie Daten aus vielen verschiedenen Spezies nutzen – was Wissenschaftlern erheblich Zeit und Mühe spart, die nach diesen genetischen Schaltern suchen. Insgesamt wird diese Sammlung von Forschungstools das Verständnis des menschlichen Gehirns erheblich beschleunigen. Wichtig ist, dass das Toolkit den Zugang zu spezifischen Gehirnzelltypen im präfrontalen Kortex ermöglicht, einem Bereich, der für Entscheidungsfindung und einzigartige menschliche Eigenschaften entscheidend ist. Mit anderen Werkzeugen in der Sammlung können Wissenschaftler einzelne Zellen und Kommunikationswege besser untersuchen, die bei mehreren neurologischen Erkrankungen betroffen sind. Dazu gehören Anfallsleiden, ALS, Parkinson-Krankheit, Alzheimer-Krankheit und Huntington-Krankheit sowie verschiedene neuropsychiatrische Zustände. AAV-basierte Behandlungen sind bereits für einige Bedingungen zugelassen, wie die spinale Muskelatrophie, für die eine 2016 genehmigte Gentherapie namens Zolgensma das Leben von Säuglingen und Kleinkindern, die einst mit schwerer Behinderung oder frühem Tod konfrontiert waren, transformierte. Die neue Sammlung von Gen-Transport-Ressourcen legt den Grundstein für präzisere Behandlungen, die nur betroffene Zellen im Gehirn, Rückenmark oder Gehirnblutgefäßen ansprechen. Das Toolkit ist bei Verteilungszentren wie Addgene, einem globalen Anbieter von genetischen Forschungstools, erhältlich. Diese Sammlung von Veröffentlichungen bietet Forschern Standardarbeitsanweisungen und Benutzerhandbücher für diese Werkzeuge. Die Arbeit wird von der BRAIN Initiative der NIH unterstützt. Die Finanzierung, die vor weniger als vier Jahren bereitgestellt wurde, startete ein groß angelegtes, teamgeführtes Projekt zur Entwicklung neuer molekularer Werkzeuge, die für viele Forschungslabore nützlich sein können. Das Armamentarium für präzisen Zugang zu Gehirnzellen zielt darauf ab, präzisen und reproduzierbaren Zugang zu Zellen und Schaltkreisen in experimentellen Forschungsmodellen des Gehirns und Rückenmarks zu entwickeln. Das groß angelegte Projekt bringt Experten auf dem Gebiet der Molekularbiologie, Neurowissenschaften und Künstlichen Intelligenz (KI) zusammen. Die acht Artikel erscheinen in der Mai-Ausgabe der Zeitschriften Neuron, Cell, Cell Reports, Cell Genomics und Cell Reports Methods.

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