Sarepta Therapeutics setzt auf siRNA-Plattform zur langfristigen Stabilität

CAMBRIDGE / LONDON (IT BOLTWISE) – Sarepta Therapeutics hat eine strategische Neuausrichtung angekündigt, um sich auf Programme mit hohem Einfluss zu konzentrieren und langfristiges Wachstum zu sichern.

Sarepta Therapeutics, ein führendes Unternehmen im Bereich der genetischen Präzisionsmedizin, hat eine umfassende strategische Umstrukturierung bekannt gegeben. Diese Maßnahme zielt darauf ab, die Pipeline des Unternehmens auf Programme mit hohem Einfluss zu fokussieren, insbesondere auf die vielversprechenden siRNA-Plattformen. Diese Entscheidung folgt einer gründlichen Überprüfung der aktuellen Projekte und soll sicherstellen, dass Sarepta seine finanziellen Verpflichtungen bis 2027 erfüllen kann.

Ein zentraler Bestandteil der Umstrukturierung ist die Reduzierung der Betriebskosten, die voraussichtlich jährliche Einsparungen von etwa 400 Millionen US-Dollar bringen wird. Dies umfasst auch eine erhebliche Reduzierung der Belegschaft um 36 Prozent, was etwa 500 Mitarbeiter betrifft. Trotz dieser Einschnitte bleibt die Duchenne-Produktlinie stabil und liefert weiterhin robuste Umsätze, wie die vorläufigen Quartalsergebnisse mit einem Gesamtumsatz von 513 Millionen US-Dollar für das zweite Quartal 2025 zeigen.

Ein weiterer wichtiger Punkt ist die Aktualisierung der Sicherheitsinformationen für ELEVIDYS, das erste und einzige zugelassene Gentherapieprodukt zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie. Die US-amerikanische FDA hat eine Black-Box-Warnung für akute Leberschäden und Leberversagen gefordert, der Sarepta zugestimmt hat. Diese Änderung soll alle wesentlichen Probleme mit der Indikation für die ambulante Bevölkerung lösen.

Im Zuge der Umstrukturierung hat Sarepta auch ein Expertengremium einberufen, um ein Protokoll für den Einsatz zusätzlicher prophylaktischer Immunsuppression bei nicht-ambulanten Patienten zu entwickeln. Diese Maßnahme soll den Weg für die Wiederaufnahme der ELEVIDYS-Lieferungen an nicht-ambulante Patienten ebnen. Sarepta plant, die Ergebnisse des Expertengremiums und das vorgeschlagene Protokoll der FDA vorzulegen und eine neue Kohorte in der ENDEAVOR-Studie zu testen.

Die strategische Neuausrichtung von Sarepta umfasst auch die Priorisierung der siRNA-Plattform, die als potenziell führend angesehen wird. Diese Plattform bietet vielversprechende Behandlungsansätze für neurodegenerative und pulmonale Erkrankungen. Im Zuge dieser Neuausrichtung werden einige Programme, darunter die meisten Gentherapien für Gliedergürtel-Muskeldystrophie, pausiert. Sarepta plant, strategische Alternativen wie Partnerschaften für Programme zu suchen, die nicht mehr direkt finanziert werden.

Zusätzlich zu den strukturellen Veränderungen hat Sarepta wichtige Führungspositionen neu besetzt, um die Umsetzung der neuen Strategie zu unterstützen. Ian Estepan wurde zum Präsidenten und Chief Operating Officer ernannt, während Louise Rodino-Klapac, Ph.D., die Rolle der Präsidentin für Forschung & Entwicklung und technische Operationen übernimmt. Diese Führungswechsel sollen die strategische Neuausrichtung des Unternehmens weiter vorantreiben.

Die Umstrukturierung von Sarepta ist ein bedeutender Schritt, um die finanzielle Stabilität des Unternehmens zu sichern und gleichzeitig die Entwicklung innovativer Therapien für seltene genetische Erkrankungen voranzutreiben. Mit einem klaren Fokus auf die siRNA-Plattform und einer optimierten Kostenstruktur ist Sarepta gut positioniert, um seine Mission fortzusetzen und langfristig erfolgreich zu sein.

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