Sarepta stoppt Duchenne-Gentherapie nach zweitem Todesfall

LONDON (IT BOLTWISE) – Die jüngsten Entwicklungen bei der Gentherapie für Duchenne-Muskeldystrophie werfen erneut Fragen zur Patientensicherheit auf. Sarepta Therapeutics hat nach dem zweiten Todesfall eines Patienten die Auslieferung ihrer Gentherapie Elevidys gestoppt.

Die Gentherapie Elevidys von Sarepta Therapeutics, die zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie eingesetzt wird, steht erneut im Fokus der Diskussionen um Patientensicherheit. Nachdem ein zweiter Patient, der die Therapie erhalten hatte, an akutem Leberversagen verstarb, hat das Unternehmen beschlossen, die Auslieferung der Therapie für nicht-ambulante Patienten vorerst zu stoppen. Diese Entscheidung folgt auf den ersten Todesfall eines 16-jährigen Jungen im März, der ebenfalls auf akutes Leberversagen zurückzuführen war.

Beide Patienten, die an der Therapie teilnahmen, waren nicht mehr in der Lage zu gehen, was bei Duchenne-Muskeldystrophie häufig der Fall ist, da die Krankheit im Jugendalter zu einem Verlust der Gehfähigkeit führt. Die Todesfälle werfen ein Schlaglicht auf die Risiken, die mit der Gentherapie verbunden sind, insbesondere bei Patienten, deren Krankheit bereits weit fortgeschritten ist.

Sarepta arbeitet derzeit mit Experten an einem verbesserten immunsuppressiven Regime, das die Sicherheit der Therapie für nicht-ambulante Patienten erhöhen soll. Diese Bemühungen sind Teil eines umfassenderen Dialogs mit der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA), um die Sicherheit und Wirksamkeit der Therapie zu gewährleisten.

Die Gentherapie Elevidys wurde ursprünglich als vielversprechende Behandlung für Duchenne-Muskeldystrophie angesehen, eine genetische Erkrankung, die durch fortschreitende Muskelschwäche gekennzeichnet ist. Die Therapie zielt darauf ab, das fehlerhafte Dystrophin-Gen zu korrigieren, das für die Krankheit verantwortlich ist. Trotz der potenziellen Vorteile bleibt die Herausforderung, die Therapie sicher für alle Patienten zu gestalten.

Die jüngsten Ereignisse haben auch die Diskussion über die Regulierung und Überwachung von Gentherapien neu entfacht. Experten betonen die Notwendigkeit strengerer Sicherheitsprotokolle und einer umfassenden Überwachung der Patienten nach der Behandlung. Die FDA wird voraussichtlich eine entscheidende Rolle bei der Bewertung der vorgeschlagenen Änderungen von Sarepta spielen.

In der Zwischenzeit beobachten andere Unternehmen im Bereich der Gentherapie die Entwicklungen genau, da sie die Auswirkungen auf ihre eigenen Forschungs- und Entwicklungsprojekte abschätzen. Die Sicherheit von Gentherapien bleibt ein zentrales Thema, das sowohl die Industrie als auch die Regulierungsbehörden vor große Herausforderungen stellt.

Die Zukunft der Gentherapie für Duchenne-Muskeldystrophie hängt nun von der Fähigkeit ab, die Sicherheit der Behandlungen zu verbessern und gleichzeitig ihre Wirksamkeit zu erhalten. Die kommenden Monate werden entscheidend sein, um festzustellen, ob die vorgeschlagenen Änderungen von Sarepta die gewünschten Ergebnisse bringen und das Vertrauen in diese innovative Behandlungsform wiederherstellen können.

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