CRISPR-TO: Neue Hoffnung für die Behandlung neurologischer Erkrankungen

STANFORD / MÜNCHEN (IT BOLTWISE) – Eine bahnbrechende Entwicklung im Bereich der Genomeditierung könnte die Behandlung neurologischer Erkrankungen revolutionieren. Forscher der Stanford University haben eine neue CRISPR-basierte Technologie entwickelt, die RNA gezielt zu beschädigten Stellen in Neuronen transportiert, um dort Reparaturprozesse zu initiieren.

Die innovative Technologie, bekannt als CRISPR-TO, nutzt das Enzym Cas13, um RNA-Moleküle präzise innerhalb von Neuronen zu platzieren. Im Gegensatz zu herkömmlichen CRISPR-Methoden, die DNA editieren, fungiert Cas13 in diesem System als eine Art molekularer Postbote. Durch den Einsatz von molekularen Postleitzahlen wird die RNA genau an die Stellen transportiert, an denen sie benötigt wird, um Reparatur- und Wachstumsprozesse zu fördern.

In Labortests konnte CRISPR-TO das Wachstum von Neuriten, den fingerartigen Fortsätzen von Neuronen, um bis zu 50 % innerhalb von 24 Stunden steigern. Diese bemerkenswerte Leistung markiert einen bedeutenden Fortschritt in der räumlichen RNA-Medizin und könnte den Weg für sicherere und effektivere RNA-basierte Behandlungen für Krankheiten wie ALS, Rückenmarksverletzungen und neurodegenerative Störungen ebnen.

Die Forscher von Stanford, unterstützt von der National Institutes of Health, sehen in ihrer Arbeit die Grundlage für eine neue Klasse von Therapeutika, die sie als „räumliche RNA-Medizin“ bezeichnen. Diese Technologie könnte nicht nur bei der Behandlung von neurologischen Erkrankungen, sondern auch bei traumatischen Verletzungen von großem Nutzen sein.

Professor Stanley Qi, der leitende Autor der Studie, erklärt: „Zum ersten Mal haben wir die Kraft der CRISPR-Technologie genutzt, um eine präzise räumliche ‚Postleitzahl‘ zu schaffen, die RNA-Moleküle genau dorthin liefert, wo sie innerhalb der Zellen benötigt werden.“ Diese Fähigkeit, beschädigte Stellen innerhalb eines Neurons gezielt anzusprechen und zu reparieren, könnte die Behandlungsmöglichkeiten erheblich erweitern.

Die Forscher untersuchen derzeit weitere RNA-Moleküle, um festzustellen, welche am effektivsten bei der Reparatur verletzter Neuronen in Mäusegehirnen und menschlichen Neuronen sind. Qi betont, dass die räumliche Organisation von RNA eine entscheidende Rolle bei der Gehirnreparatur spielen könnte und hofft, dass ihre Technologie helfen wird, die wichtigsten RNA-Ziele für bessere Therapeutika zu identifizieren.

CRISPR-TO könnte auch dazu verwendet werden, RNA-basierte Medikamente präzise zu steuern, was sie sicherer und effizienter machen würde. Qi äußert sich begeistert über das Potenzial dieser Technologie: „Es reicht nicht aus, dass ein Molekül einfach in der Zelle ist. Es muss zur richtigen Zeit am richtigen Ort sein. Mit unserer präzisen, programmierbaren Technologie können Sie jede RNA in jedem Zelltyp an den Ort des Bedarfs im Körper bringen.“

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