PEKING / LONDON (IT BOLTWISE) – Eine neue Studie zeigt, dass Gen-Therapie das Potenzial hat, das Leben von Menschen mit angeborener Taubheit erheblich zu verbessern.
Die jüngsten Fortschritte in der Gen-Therapie bieten neue Hoffnung für Menschen mit angeborener Taubheit, insbesondere für jene, die durch Mutationen im OTOF-Gen betroffen sind. Diese bahnbrechende Studie, die in Zusammenarbeit mit führenden Krankenhäusern und Universitäten in China durchgeführt wurde, zeigt, dass die Einführung eines gesunden Gens in das Innenohr signifikante Verbesserungen des Hörvermögens bewirken kann. Innerhalb eines Monats nach der Behandlung berichteten alle zehn Teilnehmer von einer Verbesserung ihres Hörvermögens, wobei die jüngeren Patienten besonders gut auf die Therapie ansprachen.
Die Methode basiert auf der Verwendung eines synthetischen Virus, das als Transportmittel für das gesunde OTOF-Gen dient. Dieses wird direkt in das Innenohr injiziert, um die Funktion des fehlenden Proteins Otoferlin zu ersetzen, das entscheidend für die Übertragung von Hörsignalen an das Gehirn ist. Die schnelle Wirkung der Therapie ist bemerkenswert: Bereits nach einem Monat zeigten die meisten Patienten deutliche Fortschritte, und nach sechs Monaten war die durchschnittliche Lautstärke des wahrnehmbaren Schalls von 106 Dezibel auf 52 Dezibel gesunken.
Besonders beeindruckend ist die Reaktion der jüngeren Patienten, insbesondere der Fünf- bis Achtjährigen. Ein siebenjähriges Mädchen erlangte fast ihr gesamtes Hörvermögen zurück und konnte bereits vier Monate nach der Behandlung alltägliche Gespräche führen. Diese Ergebnisse sind nicht nur für Kinder, sondern auch für Erwachsene vielversprechend, da die Therapie auch bei älteren Teilnehmern wirksam war.
Die Sicherheit der Therapie wurde ebenfalls bestätigt. Während der Nachbeobachtungszeit von sechs bis zwölf Monaten traten keine ernsthaften Nebenwirkungen auf. Die häufigste unerwünschte Reaktion war eine Verringerung der Neutrophilen, einer Art weißer Blutkörperchen, die jedoch keine schwerwiegenden gesundheitlichen Auswirkungen hatte.
Die Forscher sind optimistisch, dass diese Therapie nur der Anfang ist. Dr. Maoli Duan von der Karolinska Institutet betont, dass weitere Forschungen bereits im Gange sind, um auch andere häufige genetische Ursachen von Taubheit, wie die Gene GJB2 und TMC1, zu behandeln. Diese Gene sind komplexer, aber erste Tierstudien zeigen vielversprechende Ergebnisse.
Die Studie wurde durch eine Zusammenarbeit mit mehreren Institutionen, darunter das Zhongda Hospital der Southeast University in China, ermöglicht und von verschiedenen chinesischen Forschungsprogrammen sowie Otovia Therapeutics Inc. finanziert. Diese Entwicklungen könnten den Weg für zukünftige Behandlungen ebnen, die das Leben von Menschen mit genetisch bedingter Taubheit weltweit verbessern.
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