Sichere Gen-Therapie: Lachgas öffnet Blut-Hirn-Schranke

DALLAS / LONDON (IT BOLTWISE) – Die Entdeckung, dass Lachgas die Blut-Hirn-Schranke sicher öffnen kann, könnte die Gen-Therapie revolutionieren.

Die jüngsten Forschungen an der UT Southwestern Medical Center haben eine vielversprechende Methode zur Verbesserung der Gen-Therapie für neurologische Erkrankungen hervorgebracht. Durch den Einsatz von Lachgas in Kombination mit fokussiertem Ultraschall (FUS) wird die Blut-Hirn-Schranke (BHS) durchlässiger, was eine sicherere und effektivere Behandlung ermöglicht. Diese Technik erfordert deutlich geringere Konzentrationen von Mikrobubbles und Ultraschalldruck als herkömmliche Methoden, was das Risiko von Gewebeschäden erheblich reduziert.

In Mausmodellen zeigte sich, dass diese Methode die Gen-Übertragung effizienter gestaltet. Dies wurde durch die Expression eines leuchtenden Proteins in den gezielten Hirnregionen sichtbar. Die Ergebnisse sind vielversprechend und könnten den Weg für klinische Studien ebnen, die darauf abzielen, neurologische Erkrankungen sicherer und effektiver zu behandeln.

Lachgas, ein häufig verwendetes Analgetikum, verbessert temporär die Öffnung der BHS, um die Gen-Therapie in Mausmodellen zu ermöglichen. Die Forscher um Dr. Bhavya R. Shah und Dr. Deepshikha Bhardwaj haben herausgefunden, dass Lachgas die Mikrobubbles expandiert und den benötigten FUS-Druck zur Öffnung der BHS reduziert. Diese Entdeckung könnte neue Wege zur Behandlung einer Vielzahl von Hirnerkrankungen eröffnen.

Die BHS ist eine hochselektive Barriere, die das Gehirn vor Toxinen und Infektionen schützt, aber auch die Medikamentenabgabe erschwert. Forscher arbeiten seit Jahrzehnten daran, Lösungen zu entwickeln, die die BHS temporär öffnen können, um Behandlungen zu ermöglichen. Die neue Methode mit Lachgas könnte eine sicherere Alternative zu bisherigen Techniken darstellen.

In den Experimenten wurde Lachgas anstelle von medizinischer Luft während des BHS-Öffnungsverfahrens verwendet. Lachgas ist bekannt dafür, Mikrobubbles aus anderen Gasen zu expandieren. Die Experimente zeigten, dass Lachgas bis zu 1.000 Mal niedrigere Konzentrationen von Mikrobubbles und deutlich geringeren FUS-Druck benötigte, um die BHS zu öffnen, verglichen mit Luft. Dies reduziert das Risiko von Gewebeschäden erheblich.

Als Beweis für das Prinzip testeten die Forscher ihren neuen Ansatz, indem sie ein Gen lieferten, das ein leuchtendes grünes Protein produziert. Die Ergebnisse zeigten eine signifikant höhere Aufnahme des Gens als bei der Verwendung von Luft, was sich in einem stärkeren Leuchten der gezielten Hirnregionen zeigte. Der nächste Schritt der Forscher wird sein, diesen Ansatz sicher in klinischen Studien zu testen.

Die Studie wurde von einem UTSW High Impact Grant finanziert und könnte einen bedeutenden Fortschritt in der Behandlung von Hirnerkrankungen darstellen. Weitere Forscher, die an dieser Studie beteiligt waren, sind Dr. Marc Diamond, Dr. Rachel Bailey, Sandi Jo Estill-Terpack, Dr. Darren Imphean und Dr. Venugopal Krishnan.

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